Page 10 - 《中国药房》2025年8期

表4 药品临床综合评价主题遴选评估指标体系及权重
一级指标 二级指标 三级指标 评估内容 证据等级 推荐强度
必要性（25.55分） 卫生决策需求（13.39分） 对政策/医疗保健体系的重要性/影响 目标药品是否有潜力解决医疗保健决策方面的困境，或是否可以促进卫生改革 [10，19，22，28] Ⅰ A
（8.75分）
评估结果的政策转化潜力（4.64分） 药品临床综合评价结果是否具有支持或转化为卫生政策的潜力 [10] Ⅲ C
临床实践需求（12.16分） 评估的创新性和实践价值（12.16分） 评估结果是否可以为利益相关方（医疗机构、卫生决策机构、制药行业等）的卫生技术临床实践的改变提供依据 [27] Ⅰ B
重要性（31.24分） 健康需求（15.92分） 疾病负担（10.51分） 疾病负担定义为某一特定疾病造成的残疾程度、死亡率及发病率对患者及其家庭和整个社会的影响，主要通过目 Ⅰ A
标人群规模、疾病死亡率/发病率及伤残调整寿命年进行整体评估 [10―11，13，17―19，22，24―25，28，34]
弱势群体影响（5.41分） 弱势群体定义为儿童（含新生儿）、妊娠期或哺乳期妇女、65岁以上老人、患有特殊疾病或患有神经心理疾病 Ⅰ A
者 [10―11，13，17―19，22，24―25，28，34]
健康影响（9.54分） 降低患者死亡率/发病率潜力（3.23分） 降低患者死亡率/发病率潜力是指在医疗干预、治疗方案或预防措施的实施下，能够有效减少患者因疾病导致的死 Ⅰ A
亡或发病的风险。这种潜力通常通过比较干预前后的死亡率或发病率来衡量 [15，23，34]
患者生存质量/疾病预后的改善 干预措施的临床效益及生活质量的改善分为5个级别，分别为：（1）治愈；（2）延长寿命和显著改善生活质量；（3）延 Ⅱ B
（2.91分） 长寿命和轻微改善生活质量；（4）显著改善生活质量；（5）轻微改善生活质量 [14，16，19―20，23，33]
与现有治疗相比的潜在临床获益 是否优于现有替代方案的潜力或可以替代临床现有的卫生技术方案。可应用“可替代技术的数量”或“缺乏替代技 Ⅰ A
（1.71分） 术”作为评估内容 [10，12―14，18，20，23―25，34]
安全性获益（1.69分） 安全指标按照严重程度可分为5级——1级：轻微；无症状或症状极轻；仅检验可发现；无须干预。2级：轻度；需要 Ⅰ A
局部的，或非侵入性的干预；工具性日常生活能力量表（Instrumental Activity of Daily Living，IADL）的评分下降。3
级：严重或临床上明显，但非立即致命；需入院干预或延长住院时间；残障；躯体生活自理量表（Self Care Activities
of Daily Living）的评分下降。4级：威胁生命；需要紧急干预。5级：因不良反应死亡 [11―14，25，34]
经济性（5.78分） 对社会和患者个人的经济负担 社会和患者个人的经济负担可描述为直接成本及政府财政保障——（1）直接成本包括直接医疗成本和直接非医疗 Ⅰ A
（3.44分） 成本。从医疗机构角度来看，直接医疗成本包括与卫生服务采购相关的一次性成本，直接非医疗成本包括经常性
成本（如维护和运营成本）等。从患者角度来看，直接医疗成本主要为家庭每年因疾病或健康问题而产生的直接医
疗成本，及与就医相关但并不具有医疗性质的成本（如异地就医的交通和食宿成本等非医疗支出）。（2）政府财政保
障：与已纳入政府卫生支付范畴的卫生技术（药品）相比，目标药品纳入对政府预算的潜在增量影响是否在可承受
范围内，或是否具有可持续性 [11，16，18―19，22―25，34]
对成本-效果/效用/效益的影响（2.34 主要通过增量成本-效果比来评估药品获得每单位健康所需花费的成本，使决策者能够明确投资这种药品与其他 Ⅰ A
分） 选择相比，可以得到多少增量健康效益。如国内尚未有相关的经济性证据，可以考虑利用其他国家针对目标药品
的成本-效果/效用/效益评价结果进行初步评估 [11，14，23，34]
可行性（18.67分） 证据需求（12.33分） 证据可获得性和充分程度（7.75分） 应综合已发表的文献证据及原始临床资料证据，重点关注新技术/药物的新证据 [10，14―15，17―21，26] Ⅱ B
证据质量（4.58分） 证据质量指试验设计产生无偏倚结果的可能性，主要包括影响结论真实性的一系列研究因素 [12，14] Ⅲ B
资源需求（6.34分） 当前是否可满足所需时间、资源和技 研究团队资质、人员组成、专业分布、工作经验及当前是否可满足评估该主题所需的时间、资源和技术要求 [15，31，33] Ⅰ A
术的要求（6.34分）
社会效益（13.12分） 社 会 、舆 论 关 注 程 度 对伦理、法律、社会心理方面的影响 （1）影响医疗保健决策、结果或成本的大多数群体及弱势群体的兴趣或利益诉求；（2）低收入群体、罕见病患者群体 Ⅱ B
（13.12分） （7.78分） 等在道德意义上是否比其他群体更应该得到卫生资源分配的倾斜 [10，13，15―16，21，24，33]
个人/公共利益（5.34分） 目标主题应对个人/公益利益产生影响，具有社会争议度或引起社会关注 [11，17，19，21] Ⅲ C
公平性（11.42分） 社会公平伦理影响 药品使用对伦理和公平可及性的影响 药品使用对伦理和公平可及性的影响旨在解决健康资源方面的不公平等问题，以确保每个人都有公平的机会从卫 Ⅲ C
（11.42分） （11.42分） 生系统中受益，包括利益相关性冲突管理等。主要通过评估干预措施是否以及如何促进公平或加剧不公平等来解
释卫生技术的公平性 [11，16，19]
5.5 指南更新 临床综合评价工作迈向科学化、同质化与规范化。未
本指南将根据政策管理需求和证据更新情况进行 来，本指南将在实践中持续优化，为完善药品供应保障
定期更新，并优先处理有争议的领域或出现新证据的 体系、服务卫生决策科学化贡献长效价值。
领域。
《药品临床综合评价主题遴选指南》项目组
6 结语
指南发起人
随着医药政策动态调整与科学技术的快速发展，新
李正翔 天津医科大学总医院
型药物与疗法的涌现对临床用药实践提出了更高要求，
张伶俐 四川大学华西第二医院
而现有药物的上市后临床价值与安全性仍需持续研究
指南撰稿人
确证。在此背景下，科学规范的主题遴选成为高效开展
段 蓉 天津医科大学总医院
药品临床综合评价的关键前置环节。本指南严格遵循
指南指导组专家（以姓氏笔画排序）
国际标准指南制定方法，整合德尔菲法、层次分析法及 田金徽 兰州大学基础医学院循证医学研究所
循证医学中心的证据分级体系，构建了多维度的主题遴 左笑丛 中南大学湘雅三医院
选指标与规范化流程，填补了该领域标准化工具的空 翟所迪 北京大学第三医院
白。本指南的发布将为政策决策人员、医疗机构专业技 指南制定组专家（以姓氏笔画排序）
术人员、科研人员及相关从业者提供技术支撑，助力提 王婧雯 空军军医大学西京医院
升评价效率、证据质量及评价结果转化效能，推动药品 王 舒 中国医科大学附属盛京医院

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