Page 18 - 《中国药房》2025年7期
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价较高，患者经济负担较重，且缺乏行之有效的风险分                            淘汰。因此，长期以来PBS药品品种数量始终保持增长
          担机制，限制了创新药的广泛应用；其三，新药审评审批                           趋势。
          流程中仍存在效率瓶颈，新药上市时间与国际先进水平                                自PBS实施以来，澳大利亚联邦政府PBS预算和支
          仍有差距，不利于临床及时获取最新的治疗药物；其四，                           出不断增长。在 2022－2023 财年，PBS 共补贴了 2.231
          罕见病药物研发激励力度不足，市场准入面临一定阻                             亿份处方，总支出高达 170 亿澳元，比上一财年增加了
          碍，医保覆盖范围有限，难以满足罕见病患者的用药                             15.6% 。2023 年，普通患者每张处方的共付额（Co-
                                                                   [1]
          需求。                                                 payment）约为30澳元，而持有优惠医疗卡（如老年卡、退
              在国际上，澳大利亚联邦政府在药品领域的投入巨                          伍军人卡等）的患者每张处方共付额约为 7.3 澳元。此
          大，每年药品支出已超过150亿澳元 ，这为澳大利亚国                          外，PBS 还设有安全网（Safety Net）政策，当注册患者或
                                         [1]
          民带来了显著的健康效益，然而不断攀升的药品费用也                            家庭1年内PBS药品费用累积到一定金额时，他们的共
          给政府财政造成了沉重负担。自 1948 年澳大利亚药品                         付额将大幅降低，以免支付高额的药费。2023 年，普通
          福利计划（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）实施以
                                                              患者的安全网门槛线金额为1 563.5澳元，而优惠医疗卡
          来，澳大利亚陆续出台并持续完善各类药品和卫生政
                                                                             [4]
                                                              患者为262.8澳元 。
          策，旨在实现政府预算控制和保障患者健康之间的最佳
                                                              1.2 药品注册与PBS准入
          平衡。
                                                                  2011年以前，澳大利亚药品从提交注册申请至取得
              本文详细探讨了澳大利亚药品可及性政策的运行
                                                              PBS 补贴资格的法定时间为 89 周（药品注册 52 周，PBS
          机制和实施效果，重点聚焦于澳大利亚在 PBS 政策、药
                                                              准入37周）。自2011年起，澳大利亚联邦政府开始实行
          品注册与 PBS 准入、药品定价与采购、仿制药与孤儿药
                                                             “药品注册与PBS准入并行程序”，允许生产企业向澳大
          注册审批政策中的实践经验；通过对这些政策的系统分
                                                              利亚治疗用品管理局（Therapeutic Goods Administra‐
          析，总结澳大利亚在提高药品可及性和控制药品费用支
                                                              tion，TGA）提交药品注册申请的同时，向 PBAC 提交
          出方面的有效措施，并探讨这些经验对我国相关政策的
                                                              PBS 准入申请。这一举措打破了原本药品必须完成药
          启示。希望通过借鉴澳大利亚的实践经验，为我国药品
                                                              品注册后才能进行PBS准入评估的要求，药品上市许可
          可及性政策的优化与实施提供具有价值的参考依据，从
                                                              和PBS准入的同步，有效提高了患者使用PBS补贴新药
          而推动我国医疗保障体系的持续进步与完善。
                                                              的及时性。并行程序施行以来，显著缩短了药品从注册
          1 澳大利亚药品可及性政策介绍
                                                                                           [5]
                                                              至 PBS 准入的时间（现约为 72 周） 。 2014 年 10 月，澳
          1.1 PBS政策
                                                              大利亚政府对《药品和医疗器械监管框架》（Medicines
              PBS是澳大利亚国家医疗保障制度的核心，从1948
                                                              and Medical Devices Regulation）进行了全面审查，并实
          年实施以来，联邦政府为澳大利亚公民和永久居民提供
                                                              施了相应的改革。此次改革旨在确保药品和医疗器械
          PBS清单内处方药补贴，从而保障居民的基本用药。
              PBS 目录药品从临床需求出发，涉及全民常用药                         监管符合国际标准，方便澳大利亚居民尽早获得新型处
          品，澳大利亚约 90% 的处方药市场由 PBS 覆盖，现行的                      方药。改革后，新药注册在之前仅有的标准途径的基础
          PBS 共包含了大约 1 200 种活性药物成分 。PBS 药品                    上，增加了优先审评、临时审评、仿制药注册、列表药物
                                              [2]
          清单每半年会进行动态调整，最近更新时间为2025年2                          注册、孤儿药注册途径，具体适用范围、关键要求、审批
                                                                         [6]
          月，此次调整中新增了多种药物，包括抗肿瘤药物塞普                            时限详见表 1 。这些优化途径增加了药品审评方法的
          替尼、口服避孕药屈螺酮炔雌醇片、长效可逆避孕药左                            灵活性和适当性，极大提高了评审的效率和质量，在药
          炔诺孕酮宫内节育系统等 。                                       品可及性方面发挥了重要作用。
                                [3]
              PBS 清单调整这项工作由药物福利咨询委员会                                   表1 澳大利亚药品注册途径分类
         （Pharmaceutical  Benefits Advisory  Committee，PBAC）、  注册途径         适用范围            关键要求        审批时限
                                                              标准注册    适用于无紧急上市需求的新药，包 完整的审评流程，无加速机制    150个工作日
          药品定价委员会（Pharmaceutical Benefits Pricing Autho-
                                                                      括创新药和仿制药
          rity，PBPA）等多个部门共同协作完成，以确保目录药品                       优先审评    用于治疗重大疾病的新药，尤其是 临床证据水平与标准注册相同，优先 90个工作日
          的有效覆盖和监督管理。澳大利亚卫生部最终决定                                      能够显著改善现有治疗方案的药物 审查，缩短审批时间
                                                              临时审评    用于治疗严重或危及生命疾病的新 条件性批准上市，基于初步临床数据 150个工作日
          PBS目录范围，并监管PBS的整体运行。针对创新药物
                                                                      药，基于初步数据表明其具有显著 加速审批，后续需补充全面的安全性
          准入时存在的临床数据不充分、成本效益和临床使用风                                    疗效              和有效性证据
          险不确定等因素，PBS 引入上市后再审查制度，持续对                          仿制药注册   专利期满或具有等效参考药物的仿 提交生物等效性数据，无需进行全面 255个工作日
                                      [4]
          PBS目录内药品进行监测和评估 。除非药品有使用安                                   制药              的临床试验
                                                              孤儿药注册   罕见病治疗药物         享有费用减免和加速审批政策    150个工作日
          全问题，PBS 不主动剔除药品，而是根据患者需求和药                          列表药物注册  清单内低风险药品，如维生素、矿物 简化流程，应证明符合质量标准，无需  即时报备
          品使用情况，在使用量降低到一定阈值以下，将其自然                                    质补充剂、传统草药等      临床试验


          · 780 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 7                               中国药房  2025年第36卷第7期
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