Page 54 - 《中国药房》2024年20期
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（2）效用：本研究参考一项基于中国乳腺癌患者不                          且未纳入医保的前提下，戈沙妥珠单抗相比单药化疗方
                                               [10]
          同疾病状态下的健康效用的荟萃分析文献 ，分别采用                            案不具有经济学优势。结果见表3。
          效用值 0.860、0.730 描述中国乳腺癌患者在化疗 PFS 和                                 表3 基础分析结果
          PD后的生存质量。值得注意的是，TROPiCS-02研究暂                       方案      总成本/元  增量成本/元  总效用/QALMs  增量效用/QALM ICER/（元/QALM）
          未纳入患者的健康相关生命质量数据，但一项评估戈沙                            戈沙妥珠单抗   606 110  561 570  12.08  4.25    132 102
                                                              单药化疗     44 540          7.83
          妥珠单抗对比单药化疗（艾立布林、长春瑞滨、卡培他滨
                                                              2.2 敏感性分析结果
          或吉西他滨中选择其一）用于晚期转移性三阴性乳腺癌
                                                              2.2.1 单因素敏感性分析
          的ASCENT试验，使用欧洲癌症研究与治疗组织癌症患
                                                                  单因素敏感性分析结果见图 2。由图 2 可知，对
          者 生 活 质 量 核 心 量 表（European  Organization  for  Re‐
                                                              ICER 值影响较大的参数依次为戈沙妥珠单抗月均费
          search and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-
                                                              用、戈沙妥珠单抗治疗的效用值等。尽管戈沙妥珠单抗
          Core 30，EORTC QLQ-C30）对患者的评价结果表明，戈
                                                              月均费用降低 20% 后所得 ICER 为 105 773 元/QALM，
          沙妥珠单抗组患者的EORTC QLQ-C30评分始终高于单
                                                              但仍然远远高于22 340元/QALM的WTP阈值。其他参
          药化疗组，提示戈沙妥珠单抗相比单药化疗具有持续且
                                                              数变动对ICER的影响并不显著。单因素敏感性分析结
                            [15]
          明确的生存质量获益 。基于此，本研究认为忽略戈沙
                                                              果验证了单个参数在既定范围内变化时，基础分析结果
          妥珠单抗的生存质量获益，使用化疗PFS效用值作为戈
                                                              是稳健的。
          沙妥珠单抗方案效用值是不合适的。鉴于 ASCENT 试
                                                                    戈沙妥珠单抗月均费用 105 773                    158 437
          验与 TROPiCS-02 研究的试验组和对照组治疗方案一
                                                                 戈沙妥珠单抗治疗的效用值           125 268     145 112
          致，试验组均接受戈沙妥珠单抗治疗，而对照组均为从                                     肿瘤进展效用值
          艾立布林、长春瑞滨、卡培他滨或吉西他滨中选择其一                                        随访成本
                                                                      艾立布林方案占比
          进行单药化疗，故本研究参考一项关于ASCENT试验效                                                                      最小值
                                                                      艾立布林月均费用                            最大值
                     [5]
          用值的研究 ，采用 0.907 作为戈沙妥珠单抗方案效用                                长春瑞滨方案占比
          值，模型参数见表2。                                                  长春瑞滨月均费用
                                                              试验组中性粒细胞减少的发生风险
          1.2.4 敏感性分析                                         对照组中性粒细胞减少的发生风险                 基线
                                                                                           132 102元/QALM
              本研究采用单因素敏感性分析对模型参数的不确                                                      ICER/（元/QALM）
          定性进行评估。效用值参数以文献报道的 95% 置信区                                    图2 单因素敏感性分析旋风图
          间作为其上下限，成本参数采用均值±20%（取整数位）
                                                              2.2.2 概率敏感性分析
          作为波动范围，考察不同参数在一定范围内变化时对                                 成本-效果散点图（图 3）显示，1 000 次 Monte-Carlo
          ICER的影响，结果以旋风图展示。                                   模拟的 ICER 值均位于 WTP 阈值线之上，表明以 3 倍我
              另外，本研究运用概率敏感性分析考察多参数同时                          国 2023 年人均 GDP 作为 WTP 阈值（22 340 元/QALM）
          变化时模型结论的稳健性。成本参数服从 Gamma 分                          时，戈沙妥珠单抗相比单药化疗用于后线治疗 HR+/
          布，效用值、方案占比和不良事件风险等服从Beta分布，                         HER2－晚期转移性乳腺癌具有经济性的概率为 0。成
          运 用 TreeAge  Pro  Healthcare  2022 软 件 模 拟 1  000 次  本-效果可接受曲线（图 4）显示，当 WTP 阈值为 22 340
          Monte-Carlo抽样，结果以成本-效果可接受曲线和成本-                     元/QALM 时，戈沙妥珠单抗具有经济性的概率为 0；当
          效果散点图形式展示。                                          WTP阈值为131 040元/QALM时，戈沙妥珠单抗方案更
          1.2.5 情境分析和价格测算                                     具经济性的概率为 50.5%；随着 WTP 阈值继续增加，戈
              为探讨不同研究时限下基础分析结果是否发生逆                           沙妥珠单抗方案更具经济性的概率进一步增加。概率
          转，本研究分别对患者5、10、15年不同生存期下的ICER                       敏感性分析结果表明，多个参数同时变化时，不影响本
          进行计算。另外，本研究初步探索了戈沙妥珠单抗相比                            研究结论的稳健性。
          单药化疗具备成本-效用优势的价格阈值，以期为后续                                1 200 000
          国家组织医保价格谈判提供参考。                                         1 000 000
          2 结果                                                     800 000
          2.1 基础分析结果                                              增量成本/元  600 000
              基础分析结果表明，相比于单药化疗方案，戈沙妥                               400 000
                                                                   200 000
          珠单抗能使 HR+/HER2－晚期转移性乳腺癌患者多获
                                                                       0
          得4.25 QALMs的健康产出，同时多花费561 570元治疗                             0            0.5        1.0       1.5       2.0      2.5         3.0       3.5      4.0         4.5            5.0
                                                                                    增量效用/QALMs
          成本，ICER为132 102元/QALM，远高于22 340元/QALM                  注：红色虚线的斜率表示WTP阈值22 340元/QALM。
          的WTP阈值。这提示，在目前价格（每180 mg 8 400元）                                  图3 成本-效果散点图


          · 2496 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 20                            中国药房  2024年第35卷第20期
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