Page 89 - 《中国药房》2024年15期

表2 各治疗方案的绩效数据 表5 各治疗方案在不同准则下的评分及综合价值总分
≥3级的AE发生率 年直接医疗成本/ （分）
治疗方案 mOS的HR（95%CI） mPFS的HR（95%CI）
的RR（95%CI） 万元 方案 mOS ≥3级的AE发生率 mPFS 年直接医疗成本 综合价值总分
AB方案 vs. SF 0.66（0.52，0.85） 0.66（0.53，0.81） 0.97（0.80，1.20） 70.14 vs. 2.88 最高 100.00 100.00 100.00 100.00 100.00
SB方案 vs. SF 0.57（0.43，0.75） 0.57（0.46，0.70） 1.10（0.97，1.40） 18.05 vs. 2.88 SB 72.73 49.85 77.28 76.36 67.11
CA方案 vs. SF 0.63（0.49，0.80） 0.52（0.41，0.65） 1.50（1.40，1.80） 11.39 vs. 2.88 CA 59.10 26.27 90.91 82.35 57.77
DT方案 vs. SF 0.77（0.65，0.92） 0.90（0.77，1.00） 0.72（0.58，0.89） 78.94 vs. 2.88 AB 52.28 59.16 58.44 30.96 52.53
2.3 各准则的绩效参考水平 DT 27.27 80.00 27.27 23.53 42.59
最低 0 0 0 0 0
根据表2中的绩效数据，将各准则分为1～5个绩效
权重/% 40.00 30.00 16.67 13.33
参考水平，水平 1 为绩效参考水平上限（即 95%CI 上
CA 和 SB 方案的综合价值总分相同，均为 71.2 分；当该
限），水平5为绩效参考水平下限（即95%CI下限），水平
准则的权重＞50.50% 时，CA 方案的综合价值总分高于
2为最优数值，水平4为最差数值，水平3为中位值（年直 SB 方案；当该准则的权重＜50.50% 时，SB 方案的综合
接医疗成本差值以水平4上浮20%作为水平5，水平2下 价值总分高于 CA 方案。≥3 级的 AE 发生率和年直接
浮20%作为水平1），详见表3。 医疗成本的权重敏感性分析结果与mPFS相似。
表3 各准则的绩效参考水平 当≥3级的AE发生率的权重为0～39.70%时，各治
水平 mOS mPFS ≥3级的AE发生率 年直接医疗成本差值/万元 疗方案的综合价值总分排序均不变；当 mOS、mPFS、年
1 0.43 0.41 0.58 6.81
2 0.57 0.52 0.72 8.51 直接医疗成本的权重＜50.00%时，各治疗方案的综合价
3 0.65 0.62 1.04 41.22 值总分排序也不会发生改变；当 mOS、mPFS、年直接医
4 0.77 0.90 1.50 76.06 疗成本的权重＜50.00%且≥3级的AE发生率的权重为
5 0.92 1.00 1.80 91.27
0～39.70% 时，各治疗方案的综合价值总分排序不会发
2.4 各准则评分结果
生改变。以上结果提示，本研究结果稳定性较好。
mOS 的 5 个 绩 效 参 考 水 平 对 应 的 评 分 分 别 为
2.7.2 稳健性分析结果
100.00、80.00、60.00、30.28、0 分，mPFS 分别为 100.00、
由于≥3级的AE发生率的不确定性较大，故本研究
90.91、63.64、27.27、0 分，≥3 级的 AE 发生率分别为
仅对≥3级的AE发生率进行稳健性分析。结果显示，虽
100.00、80.00、53.33、26.26、0分，年直接医疗成本差值分
然≥3级的AE发生率的权重、绩效参考水平及绩效数据
别为 100.00、82.35、52.04、23.53、0 分。一致性检验结果
均会影响各治疗方案的综合价值总分，但其综合价值排
显示，各准则的定性判断结果一致。
名较为稳定。结果见表6。
2.5 各准则的权重结果
表6 ≥≥3级的AE发生率的稳健性分析结果
根据各准则的吸引力强度进行权重定性判断，得到
方案 最高 SB CA AB DT 最低
mOS、≥3 级的 AE 发生率、mPFS、年直接医疗成本的当 最高 ＝ ▲ ▲ ▲ ▲ ▲
前权重分别为 40.00%、30.00%、16.67%、13.33%。结果 SB ＝ + + + ▲
CA ＝ ? + ▲
见表4。
AB ? ＝ ? ▲
表4 各准则的权重判断矩阵 DT ? ＝ ▲
准则 mOS ≥3级的AE发生率 mPFS 年直接医疗成本 最低 当前权重/% 最低 ＝
mOS － 中等 强 强 非常强 40.00 ▲：绝对优势；+：可加性优势；?：根据现有信息判断2个备选方案
≥3级的AE发生率 － 强 强 非常强 30.00 之间的吸引力强度不可靠；＝：同一方案具有同等吸引力。
mPFS － 非常弱 强 16.67 3 讨论
年直接医疗成本 － 强 13.33
最低 － 0 2007年，SF被美国FDA批准用于治疗晚期肝癌，成
－：相同准则，不需要对比。 为首个获批的用于肝癌的一线治疗靶向药物。自 2018
2.6 各治疗方案的综合价值总分 年后，越来越多的靶向药物（如仑伐替尼、阿帕替尼和多
[6]
4种治疗方案中，以SB方案的总分最高，表明SB方 纳非尼等）相继上市。2022年，Cheng等 研究结果的正
案为最优方案，而后依次为 CA、AB 和 DT 方案。结果 式发表，宣告了AB方案成为一线治疗晚期HCC的新标
见表5。 准，也证明了使用AB方案患者的生存结局优于使用SF
2.7 敏感性分析结果 的患者，同时这也是第一项得到阳性结果的随机、Ⅲ期
[7]
2.7.1 准则权重的敏感性分析结果 免疫检查点抑制剂临床试验。随后，如 Ren 等 的研究
mOS 的权重无论怎么变化，4种治疗方案的综合价 得到了首个用于晚期肝癌一线治疗的程序性死亡受体1
值总分排序均不变。当 mPFS 的权重变为 50.50% 时， （programmed death-1，PD-1）免疫抑制剂联合疗法——

中国药房 2024年第35卷第15期 China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 15 · 1879 ·