Page 74 - 《中国药房》2023年12期
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缓慢的共同压力下，如何维持医保基金平衡已成为辽宁                            QALY这一概念同时涉及生命质量和生存期限两方面，
          省政府及学界亟待解决的重要问题。                                    本研究相应地设置了不同健康水平的虚拟情境，将缓解
              近年来，药物经济性评价在我国医药卫生资源的分                          疾病严重程度（轻度、中度和重度）的治疗情境归为“提
          配决策中发挥着日益重要作用。成本-效用分析（cost-                         高生命质量情境”，将治疗绝症的情境归为“延长生存时
          utility analysis，CUA）是药物经济性评价最常用的方法                 期情境”，同时将干预方案应用后能达到治疗目的的概
          之一，成本-效用阈值是 CUA 得以应用的不可或缺的经                         率（即健康结果概率）划分为50%、75%、100% 3种，以期
          济性判定依据。在阈值的测定方法中，基于人群偏好的                            使虚拟情境的设计贴近现实情况。本研究拟设定在不
          意愿支付（willingness-to-pay，WTP）法由于能够真实地                同的虚拟健康状态下，患者会因医疗干预获得 0.1、0.2、
          反映人群对于医疗干预的 WTP 价格而备受关注                   [4―5] ，同  0.4、0.8 QALYs。本研究共设置了 18 种不同的虚拟情
          时也更加符合“好事办好”的中国特色要求。目前，我国                           境，一份问卷同时包括2种不同的虚拟情景，共有9种不
          学者基于 WTP 法对阈值的研究多为方法学探索性研                           同的问卷。支付意愿部分采用支付卡引导法，为每一个
          究 ，实证研究开展得较少，且样本量过小，样本代表性                           受访者提供一张支付卡，用于回答自己能够接受的最大
            [6]
                    [7]
          差。Gao等 曾对武汉2所“三甲”医院的59名癫痫患者                         WTP金额。
          和164名健康人群的生命质量及其对1 质量调整生命年                          1.2 抽样过程
         （quality-adjusted life year，QALY）的支付意愿进行了实               本研究在预调研时选用概率抽样的方式，但拒访率
          证研究，但由于样本量过小、人群异质性过大等原因，该                           高达60%。鉴于概率抽样的拒访率高于30%时，其样本
          研究最终没有得出具体的阈值结果。我国的医保基金                             的代表性将显著下降，因此本研究改用配额抽样的方式
          以省为单位进行统筹，不同省份或地区的经济实力等存                            开展问卷调研，同时采用滚雪球法抽样以扩大样本规
          在差异，因此测算各省的成本-效用阈值对其应用 CUA                          模。配额抽样是指将研究对象总体分为若干个子群体，
          支持医药卫生决策尤为重要。然而，到目前为止，尚未                            根据所需子群体的比例，分配和选取每一个子群体的样
          见有学者探索各省的成本-效用阈值。鉴于药物经济学                            本。滚雪球抽样是借助相对确定的一组样本来确定总
          评价在辽宁省应用的急迫性，以及辽宁省本身的诸多特                            体中其他样本的抽样方法，随着已确定成员不断列举其
          殊性，本研究采用 WTP 法来估算辽宁省居民的药物经                          他成员，样本如同滚雪球般逐渐成长壮大。本研究根据
          济学成本-效用阈值，即辽宁省居民对获得 1 个额外                           前人研究基础 以及数据的可获得性，将受教育程度、年
                                                                          [8]
          QALY 的 最 大 支 付 意 愿 金 额（willingness-to-pay  for  a   龄、收入、性别和人口类别作为配额变量，以《辽宁省统

          QALY gain，WTP/Q），并分析影响 WTP/Q 的因素，以期                 计年鉴 2020》中的辽宁省人口数据分布为基准，设定样
          为辽宁省采用药物经济学评价进行相关决策提供依据                                                            Zα ⁄ 2V  2
                                                              本配额比例。样本量根据公式 N＝                     ·D 计算，式
          和参考。                                                                                 Δ
          1 研究方法                                              中，N是所需的样本大小，Zα ⁄ 2V是（1－α）%置信区间统计

          1.1 调查问卷设计                                          量，V 是变异系数，D 是设计效应，Δ 是平均值的最大相
              本研究首先进行了文献系统综述，经文献计量分析                          对误差。本研究中，V 取值为 2，Δ 为 0.15，D 为 1.5，α
          确定了影响基于 WTP 法的阈值的主要因素包括：疾病                          为0.05。
          严重程度、健康结果的大小及确定性等 。调查问卷由                            1.3 质量控制
                                            [8]
          引导词、生命质量评估、虚拟健康状况展示、支付意愿、                               为保证问卷调查过程符合规范，本研究采取以下措
          个体特征五大部分组成。其中，第三部分“虚拟健康状                            施对调查过程进行质量控制：所有调查员均在进行培训
          况展示”和第四部分“支付意愿”两部分为本次调研的重                           后上岗；调查开始后，由督察员实时查看问卷系统后台
          点内容。问卷的第一部分为引导词，简要说明了本次调                            数据，每周定期与调查员沟通，及时解决调研时遇到的
          研的基本情况；问卷的第二部分使用五水平欧洲五维健                            难题；对于问卷调查中出现偏差的调查员进行二次培
          康 量 表（five-level  EuroQol  five-dimensional  question‐  训，随访跟踪其调研进展。
          naire，EQ-5D-5L）对受访者当前的健康状态进行评估；                     1.4 数据分析
          问卷的第五部分对受访者的社会人口学特征和健康信                             1.4.1 WTP/Q的测量 在对WTP/Q进行测量之前需要
                                                                                            [9]
          息（如年龄、性别、民族、受教育程度、职业、婚姻状况、家                         区分实际零值、抗议值及非理性值 。零值是指受访对
          庭成员数量、家庭人均年收入、患病状况、医药支出状况                           象不愿意支付任何资金去购买虚拟情境中的医疗干预
          及医疗保险类型等）进行收集。在第三部分中，由于                             项目；抗议值是指受访者拒绝陈述最大 WTP 值时产生


          · 1474 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 12                            中国药房  2023年第34卷第12期
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