Page 98 - 《中国药房》2022年14期
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3 结论与建议                                             设，或不考虑负效用来完成研究 ，但终究不能从根本
                                                                                        [15]
            本研究对国内外公开发表的恶性肿瘤药物治疗相                           上解决数据缺乏的问题。今后可在本研究总结归纳的
        关不良事件负效用测量文献进行了描述性系统评价，初                            健康状态负效用测量路径的基础上，结合本团队已经发
        步探索了该领域相关研究的健康状态负效用值测量实                             表的有关健康状态负效用的合并方法和影响因素分析
                                                                [16]
        践情况。系统评价结果显示，不良事件负效用值测量研                            结果 ，明晰测量路径中各个环节最优的实践方法和需
        究文献发表数量近年来呈波动式增长的趋势，可见负效                            考虑的注意事项，以促进健康状态负效用研究高速度增
        用的测量研究越来越受到医药相关决策者和研究者的                             长和高质量发展。（2）建议制订健康状态效用测量指南
        重视，但目前我国少见有相关研究发表。总结负效用的                            以规范研究过程和报告内容。目前，我国仅有《药物经

        测量实践情况发现，负效用测量的基本实施路径至少包                            济学评价指南（2020）》对 HSUVs 的测量提出了较为简
                                                                    [17]
        括基础研究设计、健康状态确定、效用测量调研和调研                            单的要求 。然而，国际上已有多个 HSUVs 测量指南，
        数据统计4个关键环节。在基础研究设计环节，需要确                            如NICE发布的多个决策技术支持文件                [8，18] 、国际药物经
        定研究的基本目标，即确定测量何种疾病或何种干预措                            济学与结果研究会（International Society for Pharmaco-
        施的何种症状或并发症的负效用；需要确定研究设计类                            economics and Outcomes Research，ISPOR）发布的多个
        型，即数据收集的方式和时间；需要确定效用测量工具，                           良好实践报告 ，以及小插图研究建议 等。我国可借
                                                                        [19]
                                                                                              [10]
        即根据研究的基本目标选择合适的效用测量工具；需要                            鉴上述国际指南的开发思路，开发基于特定 HSUVs 的
        确定样本人群，即需要确定样本人群的国家/地区、人群                           测量工具及普适性的 HSUVs 测量指南，为我国 HSUVs
        类型及人群规模。在健康状态确定环节，需要进行健康                            测量研究提供方法指导和报告规范。（3）建议加强多学
        状态开发和验证，尤其是基于直接测量工具的效用研                             科合作以提高研究水平和结果质量。健康状态效用值
        究；需要进行基础状态设定，即设定样本人群发生目标                            测量研究涉及临床医学、心理测量学、卫生经济学、数理
        症状或并发症时所处的基础健康状态。在效用测量调                             统计学等多个学科，效用测量过程涉及基础研究设计、
        研环节，需要进行健康状态排名，尤其是基于直接测量                            健康状态确定、效用测量调研和调研数据统计等多个环
        工具的效用研究；需要基于健康状态脚本及效用测量工                            节，需要具有扎实基础理论知识的学术研究者和具有丰
        具对目标样本人群进行调研以获取基础数据。在调研                             富效用测量研究资源的临床实践者合作开展HSUVs测
        数据统计环节，需要检验样本人群的代表性，尤其是基                            量研究，从而提高HSUVs测量的研究质量，为临床治疗
        于一般人群的效用研究；需要基于合适的效用统计方法                            和医药卫生决策提供更可靠的证据。
        计算获得负效用测量结果。                                            综上所述，本研究以恶性肿瘤药物治疗相关不良事
            本研究还发现，目前的健康状态负效用测量研究尚                          件的负效用为例，对国内外相关文献进行了系统评价。
        存在如下问题：一是我国负效用测量研究实践较少，可                            结果表明，现有负效用测量包括基础研究设计、健康状
        能导致基于我国人群开展的药物经济学评价缺乏负效                             态确定、效用测量调研和调研数据统计4个关键环节，相
        用相关数据。本研究纳入的 77 篇恶性肿瘤药物治疗相                          关研究存在中国人群数据缺乏、结果报告类型不一致、
        关不良事件负效用测量文献中，仅3篇文献的调查国家/                           测量重点事项报告不完整等问题。建议今后应进一步
        地区涉及中国。二是负效用的报告类型和结果多样，导                            规范负效用测量基本实施路径，制订健康状态效用值测
        致不良事件负效用结果合并存在困难。纳入文献的效                             量指南，加强多学科合作，以提高健康状态效用测量的
        用报告类型包括负值、合并基础状态非负值及非负值 3
                                                            研究质量。
        种，三者数据关系较为复杂，如何进行数据合并来为药                               （利益相关声明：本研究设计、实施和结果未受资助
        物经济学评价提供效用数据仍有待研究。三是负效用                             方的影响，无利益冲突）
        测量研究的部分重点事项未予报告，严重影响了文献质                            参考文献
        量。例如调查国家/地区、样本人群类型、样本人群规模、
                                                            [ 1 ]  伍红艳.健康效用值测量研究[D].沈阳：沈阳药科大学，
        效用测量工具、效用积分体系等关键内容报告不完整。                                 2012.
            为规范负效用的测量研究，本研究提出如下建议：                          [ 2 ]  CRIVELLARO S，SOFER L，HALGRIMSON W R，et al.
        （1）建议规范负效用测量研究实践路径以指导相关研究                                Optimized clinical decision-making：a configurable Markov
        的开展。我国药物经济学评价正面临缺乏负效用数据                                  model for benign prostatic hyperplasia treatment[J]. Urology，
        的问题，虽然学者可通过引用非目标人群和非目标国家                                 2019，132：183-188.
        的负效用值，或基于临床经验和专家意见进行数据假                             [ 3 ]  PULLENAYEGUM E M，TARRIDE J E，XIE F，et al. Cal-


        ·1752 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 14                                 中国药房    2022年第33卷第14期
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