Page 95 - 《中国药房》2022年14期

related critical items. It is recommended to standardize the basic implementation path of disutility estimation，formulate guidelines
for health status utility value estimation，and strengthen multidisciplinary cooperation so as to improve the quality of health status
utility value estimation.
KEYWORDS malignant tumor；drugs；adverse events；disutility；health state utility value；systematic review

成本-效用分析是药物经济学常用的分析方法之 1.2 纳入与排除标准
一，常以质量调整生命年（quality-adjusted life years， 纳入标准包括：（1）国内外学术期刊上公开发表的
QALYs）作为产出指标。健康状态效用值（health state 研究文献；（2）测量了恶性肿瘤药物治疗相关不良事件
utility values，HSUVs）表示人们对特定健康状态的偏好 的效用值；（3）结局报告了效用值原始数据。

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程度，是计算 QALYs 的关键参数 。负效用（disutility） 排除标准包括：（1）与效用测量无关的文献；（2）文
是 HSUVs 的一种，英国约克健康经济联合会将其定义 献综述或理论研究；（3）会议摘要、学位论文、新闻报道、
为某种特定症状或并发症导致的效用下降（通常表示为 资讯、采访、评论等文献；（4）重复发表的文献；（5）无法
负值），也常作为关键参数被纳入经济学评价模型 [2－3] 。 获得全文的文献；（6）非中文或英文文献。
例如，在估计2型糖尿病患者的疾病负担时，常需将糖尿 1.3 文献筛选与数据提取
病相关并发症（失明、截肢、中风、心肌梗死、肾衰竭等） 应用 EndNote 20 软件进行文献管理，Excel 2201 软
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导致的健康效用值降低考虑在内 。又如 Freeman 等 [5] 件进行数据提取。由2名研究者独立筛选文献、提取信
对免疫比浊法在指导化疗患者氟尿嘧啶剂量调整中的 息并交叉核对，如遇分歧则与第三方讨论决定。提取的
经济性进行评价时，考虑了腹泻、恶心、黏膜炎等不良反 文献信息包括文献基本特征（文章标题、第一作者、发表

应的负效用值。 年份、文献类型、调查国家/地区、恶性肿瘤类型、不良事
目前，国际上已开展了大量有关负效用的测量实 件类型等）和效用值测量实践情况（研究设计类型、健康
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践：Hall 等 基于时间权衡法（time trade-off，TTO）调研 状态开发、健康状态验证、基础状态设定、健康状态排
了200名18岁以上的英国普通公众，应用广义估计方程 名、效用测量工具、样本人群类型、样本人群规模、样本
模型估算得到了高风险转移性激素敏感性前列腺癌治 代表性检验、效用报告类型、效用统计方法等）。
疗相关不良事件（疲劳、恶心呕吐等）的负效用值；Pan 1.4 纳入文献质量评价
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等 基于欧洲五维五水平健康量表（European quality of 英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute
life five dimensions five level，EQ-5D-5L）调研了289名2 for Health and Clinical Excellence，NICE）决策技术支持
型糖尿病患者，采用普通最小二乘法估算得到了患者神 文件曾制定过检查清单以评价效用测量研究的质量，但
经病变、心脏病变、脑血管疾病等并发症的负效用值。 该清单内容表达不够清晰，难以被研究者准确理解，在
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但关于如何进行负效用测量，国内外并未形成统一标准 实践中多经改良后再应用 。本研究采用Mok等 改良
规范。考虑到恶性肿瘤是我国乃至全球的主要致死疾 后的检查清单，该检查清单内容简单易懂，包含样本人
病，且相关不良事件的负效用研究相对较多，因此本研 群规模、受访者选择和招募、纳入与排除标准、工具应答
究以恶性肿瘤药物治疗相关不良事件的负效用为例，对 率、数据完整性、工具适当性、其他研究问题、不确定性
国内外相关文献进行系统评价，以了解健康状态负效用 估计、积分体系适当性9项条目。同时，本研究设定，若
测量的实践情况和存在的问题，为我国开展健康状态负 条目评价结果为“是”计1分，“否”则计0分；质量评价总
效用测量研究、计算药物经济学评价中的健康产出提供 分为实际得分与理想得分（各条目都得分）之比。
方法学参考。 2 结果
1 资料与方法 2.1 文献筛选流程及结果
1.1 文献检索策略 根据预先设定的检索词和纳入、排除标准对文献进

计算机检索中国知网、万方数据、维普网3个中文数 行检索和筛选，最终纳入77篇文献，具体流程见图1。
据库和 PubMed、Web of Science、the Cochrane Library 3 2.2 纳入文献基本特征
个英文数据库，检索时限均为各数据库建库起至2021年 2.2.1 发表年份 纳入文献最早发表于 1991 年。随年
7 月。同时，手工检索纳入文献及相关系统评价和经济 份增长，相关文献数量呈波动式上升的趋势，其中 2010
性评价研究的参考文献。 和2013年文献数目最多，均为7篇。结果见图2。

中国药房 2022年第33卷第14期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 14 ·1749 ·