Page 97 - 《中国药房》2022年14期
P. 97

证方法（25 篇，32.47％）的文献均为基于直接测量工具                      均为一般人群，均根据该国家/地区的人口普查数据进行
        的效用研究文献，主要通过文献回顾、专家访谈、患者访                          了代表性检验。
        谈、患者论坛、以往效用研究、测量工具评估、药物标签                          2.3.8  效用报告类型        有31篇文献（40.26％）以负值形
                                                                                                     [11]
        信息等方法获取基础信息以进行健康状态描述，再通过                           式报告了不良事件对效用的影响，如 Shingler 等 测量
        专家审查、预调研、患者访谈、以往效用研究、公众访谈                          得到腹泻（3～4 级）的负效用值为－0.327；26 篇文献
        等方法判断健康状态描述能否有效获得效用值。                              （33.77％）以合并基础状态的非负值形式报告了负效用
                                                                           [12]
        2.3.3  基础状态设定       基础健康状态的设定是指以基                  值，如Swinburn等 测量得到疾病稳定状态合并腹泻（3
        础状态为锚点，测量样本人群处于基础健康状态时发生                           级）的效用值为 0.534；另有 20 篇（25.97％）文献以非负
                                                                                        [13]
        不良事件（如疾病无进展状态时发生腹泻）的效用，后续                          值形式报告了负效用，如 Chou 等 测量得到腹泻（3～4
        通过数据处理、统计估算得不良事件的负效用值。纳入                           级）的负效用值为0.34。
        文献大多设定并说明了基础健康状态（46篇，59.74％）；                      2.3.9  效 用 统 计 方 法      半 数 以 上 的 文 献（45 篇 ，
        部分文献未说明是否设定了基础健康状态（31 篇，                           58.44％）未说明效用统计方法，其中42篇文献（93.33％）
        40.26％），可能是以无不良事件为基础健康状态，也可能                       的效用报告形式为非负值或合并基础状态的非负值，其
        未设定基础健康状态直接测量了不良事件的效用值。                            效用值可根据效用测量工具基础算法算得；还有3篇文
        2.3.4  健康状态排名       仅有20篇文献（25.97％）明确要             献（6.67％）的效用报告形式为负值，均为药物经济学评
        求对样本人群健康状态的效用值高低进行排序，以帮助                           价 研 究 。 在 说 明 了 效 用 统 计 方 法 的 文 献（32 篇 ，
        样本人群理解健康状态描述进而反馈有效的测量结                             41.56％）中，有10篇（31.25％）采用了基础状态合并不良
        果。这 20 篇文献均为基于直接测量工具的效用研究文                         事件效用与基础状态效用的差值来计算不良事件的负
        献，健康状态排名主要应用了 VAS、等级评定（rating                      效用值，有3篇（9.38％）采用了广义估计方程的方法，其
        scale，RS）等效用测量工具（17 篇），少部分文献应用了                    余文献采用的方法较为分散，限于篇幅，本文不一一
        Likert量表（1篇）或未说明排名工具（2篇）。                          罗列。
        2.3.5  效用测量工具         纳入文献多应用 SG（23 篇，             2.4  纳入文献质量评价

        29.87％）和欧洲五维健康量表（European quality of five              质量评价结果显示，77篇纳入文献的质量总评分为
        dimensions questionnaire，EQ-5D）（23 篇，29.87％），其次    0.683（表1）。由于评价质量划分尚无统一标准，因此本
                                                                                  [14]
        是 TTO（21 篇，27.27％）和 VAS（13 篇，16.88％）。可见，           系统评价参考Degeling等 的判断标准，设定＞0.800～
        健康状态负效用测量多应用直接测量工具，这与 Matza                        1.000 分 为 高 质 量 、＞0.600～0.800 分 为 较 高 质 量 、
          [10]
        等 小插图研究推荐的不良事件负效用测量工具是一                            0.000～0.600 分为低质量。根据上述标准，本研究纳入
        致的。此外，12 篇文献（15.58％）同时应用了多种效用                      文献的整体质量较高。
        测量工具，1篇文献（1.30％）未说明效用测量工具。                                      表1 纳入文献的质量评价
        2.3.6  样本人群类型及规模           纳入文献的调研对象多               条目             评分          1分/篇        0分/篇
        为患者人群（45 篇，58.44％），其次是一般人群（27 篇，                    样本人群规模         0.753        58          19
                                                            受访者选择和招募       0.182        14          63
        35.06％）、医护人群（10篇，12.99％）、医学肿瘤学家（2篇，                 纳入与排除标准        0.610        47          30
        2.60％）、风险人群（1篇，1.30％）等；有7篇文献（9.09％）                 工具应答率          0.338        26          51
                                                            数据完整性          0.987        76           1
        同时调研了多类样本人群，1 篇文献（1.30％）未说明样                        工具适当性          1.000        77           0
        本人群类型。有58篇文献（75.32％）说明了样本人群规                        其他研究问题         0.961        74           3
                                                            不确定性估计         0.571        44          33
        模，样本人群区间跨度较大（10～1 582人），但分布较为
                                                            积分体系适当性        0.740        57          20
        集中（集中在 10～200 人）；58 项研究共纳入 11 185 人，                合计             0.683
        平均每项研究192.84人。                                         同时结果显示，未报告受访者选择和招募的文献
        2.3.7  样本代表性检验        63 篇文献未说明人群代表性               最多（63 篇），其次是未报告工具应答率、不确定性估
        检验情况（81.82％），其中 54 篇文献（85.71％）的样本人                 计、纳入与排除标准，分别有 51、33、30 篇文献；另外，
        群类型为非一般人群，13篇文献（20.63％）为一般人群，                      纳入文献存在样本人群国家/地区与效用积分体系不
        其中部分文献同时涉及非一般人群和一般人群。14 篇                          一致、未报告样本人群规模、未报告调查国家/地区等
        文献（18.18％）进行了人群代表性检验，其样本人群类型                       问题（表 1）。


        中国药房    2022年第33卷第14期                                            China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 14  ·1751 ·
   92   93   94   95   96   97   98   99   100   101   102