Page 135 - 《中国药房》2022年2期
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本药物目录或 WHO 最新基本药物示范目录等信息，以                         地进行基本药物申请材料评估，部分国家会进行材料的
        供利益相关方在正式会议期间进行讨论和推荐时参                             形式审核，对品种范围进行初筛，并分配给相应的评估
          [16]
        考 。企业提交材料则可分为完全由企业提供材料和                            专家。如，在泰国，其内阁成立了国家药物体系发展委
        企业与政府共同提供材料两种情况。以南非为例，在相                           员会，该委员会下设的国家基本药物目录发展小组委员
        关主管部门收集材料的同时，南非还允许其他利益相关                           会秘书处会对相关申请材料进行初步筛选，筛选过程由
        主体提交申请材料。南非相关主管部门主动收集的材                            隶属于泰国食品药品管理局的国家基本药物目录秘书
        料包括其国家基本药物目录委员会下属小组委员会从                            处进行辅助，以确保材料的完整性和准确性，然后初筛
        各个机构（省级或机构性质的药物治疗委员会、临床学                           结果将被分配给对应的专家小组进行后续遴选                       [20－21] 。
        会、高校等）中获取的材料以及各药物治疗委员会代表                           在阿富汗，其公共卫生部药品事务总局收到申请材料
        从基层医疗机构中收集到的有关信息。此外，南非也为                           后，会交由药物技术遴选委员会进行审核，委员会主要
        利益相关主体制定了提交基本药物目录修订申请的统                            审核材料是否完整、要求的证据是否齐全，若形式审核
        一指南，并邀请所有卫生保健工作者通过医院、区域或                           通过，该委员会将进一步对该药当前的治疗费用进行回
                                                [17]
        省级药物治疗委员会提供相关指南的反馈信息 。                             顾，并将申请分配给1名有资质的审核人员以撰写技术
                                                               [22]
        1.2.3  材料清单     WHO和上述典型国家基本药物目录                   报告 。
        调整所需的材料清单一般包括药品基础信息、药物申请                           1.3.2  正式评估      通常，国际上有关基本药物的评估都
        进入基本药物目录的证据信息（安全性、有效性、经济                           会设置两个阶段，首先由专家组对药品进行技术评价，
        性、可获得性等）、市场推荐情况、参考文献等。以WHO                         然后交由监管部门作进一步综合评审。前一阶段的评
        为例，其对申请人应提交的材料给出了明确的模板，包                           估重点是药品的安全性、有效性、经济性等技术证据，后
        括一般项目，监管信息，治疗细节、公共卫生相关性和综                          一阶段的评估则主要在于综合考量多重因素（如前一阶
                                                  [18]
        合评估证据、参考文献四大类，具体内容详见表2 。除                          段的反馈建议、国家的负担能力等）并作出决策。以泰
        此之外，肯尼亚、印度等国还会要求企业等主体提供该                           国为例，在第 1 个评估阶段，22 个基本药物目录专家小
        药品在相关处方集、临床指南、WHO及特定国家基本药                          组会针对药品的质量、疗效、安全性进行遴选，得出各自
        物目录中的收录情况，并将其作为评估材料之一。如，                           的基本药物目录；然后，基本药物目录筛选工作小组协
        肯尼亚在2019版基本药物目录公告中明确提到，其在遴                         调不一致意见、合并一致意见，综合出统一目录。如果
        选基本药物时会将 WHO 基本药物示范目录（包括成人                         涉及到高成本、高负担但对临床有重要价值的药品，则
        和儿童）、《肯雅塔国立医院处方集》和其他发达国家处                          由基本药物目录发展小组委员会根据疾病负担及疾病
        方集（如《英国国家处方集》）作为重要参考，且要求企业                         危及生命的程度对药品进行优先排序，高优先级别的药
        在提交申请表格时附上申请药品与上述参考目录的对                            品交由卫生经济学工作组进行卫生技术评估，卫生经济
        比材料 。                                              学工作组（如健康干预和技术评估团队、高校研究中心
              [19]
              表2    WHO要求申请人提交的材料清单                        等非营利组织）的成员于 24 周内提交该药品的成本-效
         分类                             具体内容               果分析和预算影响分析结果，其余低优先级别的药品则
         一般项目                 纳入、更改或删除的药物的简要说明             由提出此类药品申请的相关机构（包括卫生经济学工作
                              WHO相关技术部门评论
                              咨询或支持申请的组织名称                 组之外的非营利组织及制药公司等）开展相关研究。在
                              国际非专利名称（international nonproprietary names，  第2个评估阶段，基本药物目录发展小组委员会综合考
                              INN）和解剖治疗化学药物（anatomical therapeutic
                              chemical，ATC）代码              虑专家小组和筛选工作小组提出的所有建议，以及卫生
                              剂型和剂量（包括成人与儿童等）              经济学工作组提供的经济性证据，并考虑其他相关因素
                              作为单独的药物还是作为药理学类别代表而申请
         监管信息                 药品监管现状及市场可获得性                （如可接受性、可行性、公平性、国家负担能力等），作出
                              药典标准                         直接准入目录或需进行价格谈判的评估结果，最终确定
         治疗细节、公共卫生相关性和综合评估证据  药物治疗细节（诊断、治疗和使用监测）           基本药物目录      [5，23] 。
                              药品的公共卫生需求信息（疾病流行病学信息、疾病负
                              担、目标人群等）                     1.3.3  评估标准      WHO和上述典型国家在基本药物调
                              效果审查（有效性）                    整评估过程中普遍采用多维度的评估标准，包括药品的
                              危害与毒性（安全性）
                              药物经济性评价                      安全性、有效性、经济性、依从性、适应证的流行病学特
         参考文献                 材料清单所使用的参考/引用文献              征、药品质量等，以尽可能全面、科学地开展评估工作；
        1.3  评估阶段                                          但上述组织/国家也根据自身特点，对药品的评估有不同
        1.3.1  初步审核     为了在有限的卫生评估资源下高效                    的侧重点。如，印度在参考借鉴 WHO 基本药物示范目


        中国药房    2022年第33卷第2期                                               China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 2  ·253 ·
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