Page 102 - 2021年14期
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3.2  结合 Markov 模型与 PartSA 模型以验证模型结构                 模型，因此本研究仅对这两种模型进行了对比总结，但
        的不确定性                                               肿瘤药物经济学评价中还有 semi-Markov 模型、决策树
            尽管目前国内外较少有研究使用多种模型模拟产                           模型、个体样本模型等，虽应用较少，但可在今后的研究
        出以验证模型结构的不确定性，但英国 NICE 曾指出，                         中对其模型特征和构建技术进行总结。（3）CADTH公开
        Markov 模型应和 PartSA 模型一起使用，以帮助验证                     的pCODR报告对模型具体结构、研究方法及假设、参数
        PartSA 模 型 外 推 的 合 理 性 并 消 除 外 推 期 的 不 确 定          设置的描述有限，因此本研究无法获取模型的详细说
          [13]
        性 。Rui 等   [14，27] 在对顺铂+吉西他滨对比紫杉醇+吉西                明，而英国HTA机构NICE的HTA报告对模型的描述较
        他滨一线治疗晚期转移性三阴乳腺癌、奥西替尼对比多                            为规范、具体，但已有学者对其进行了相关总结，今后的
        西他赛+贝伐珠单抗三线治疗晚期转移性非小细胞肺癌                            研究可将 NICE 及 CADTH 的模型总结结果进行综合比
        等方案进行经济性评价时，均分别采用了 Markov 与                         较，以期为我国肿瘤药物HTA提供更为合理全面的方法
        PartSA模型等两种模型对同一套参数进行模拟，结果显                         学参考。
        示，两种模型模拟出的增量成本-效果（ICER）存在差异；                        5 结语
        Smare 等  [15]  采 用 3 种 不 同 的 模 型（PartSA、Markov、         近5年CADTH抗肿瘤药物经济学评价数量呈递增
        semi-Markov模型）对同一个体水平试验数据进行了OS                      趋势，多数评价采用 PartSA 模型，其次是 Markov 模型；
                                              [28]
        拟合，结果 3 种模型均存在差异；Gibson 等 运用两种                      鉴于PartSA模型的诸多优势，建议我国未来肿瘤药物经
        PartSA 模型以及 1 种 Markov 模型对肿瘤免疫制剂的健                  济学评价在合适的情况下优先考虑使用PartSA模型，或
        康产出进行了模拟，基于PartSA模型所得不同健康状态                         联合使用Markov模型与PartSA模型来验证模型结构的
        患者的短期生存情况与临床试验非常接近，而 Markov                         不确定性，并合理设置重点模型的参数，以提升我国抗
        模型得到的短期结果却高估了处于 PFS 状态的患者比                          肿瘤药物经济学评价的证据质量。
        例。以上这些研究均表明，运用不同模型结构对抗肿瘤                            参考文献
        药物成本及产出的模拟结果均存在着差异。可见，在对                            [ 1 ]  American Cancer Society. Cancer facts & figures 2018[EB/
        抗肿瘤药物方案进行经济性评估时模型的选择尤为重                                  OL]. [2021-06-30]. https：//www.cancer.org/research/can-
        要，研究者可考虑同时采用不同模型对结果进行验证。                                 cer-facts-statistics/all-cancer-facts-figures/cancer-facts-fi-
        3.3  合理设置重点模型参数，以增加结果估计的准确性                              gures-2018.html.
            在运用模型进行抗肿瘤药物经济学评价的过程中，                          [ 2 ]  FRANCOIS C，ZHOU J，POCHOPIEN M，et al. Oncolo-
                                                                 gy from an HTA and health economic perspective[J]. Re-
        数据获取常常是较难实现的一部分，常见的问题有：比
                                                                 cent Results Cancer Res，2019，213：25-38.
        较方案缺乏头对头的疗效直接比较结果；临床生存数据
                                                            [ 3 ]  FREDERIX GW，HAJI A L I，AFZALI H，et al. Develop-
        不成熟，外推存在极大不确定性 ；实际诊疗过程中发
                                     [29]
                                                                 ment and use of disease-specific（reference）models for
        生的成本复杂且难以估测；不良反应负效用值的数据缺
                                                                 economic evaluations of health technologies：an overview
        失等，而这些问题常常要通过一些更贴合实际的假设或
                                                                 of key issues and potential solutions[J]. Pharmacoecono-
        通过专家咨询来解决。本研究综合了CADTH的137份                               mics，2015，33（8）：777-781.
        抗肿瘤药物经济学评价报告中EGP所提出的问题，发现                           [ 4 ]  CARLSON J J，SUH K，ORFANOS P，et al. Cost effec-
        其主要聚集在研究时限的设置，疗效（生存）数据的获取                                tiveness of alectinib vs. crizotinib in first-line anaplastic
        及外推，以及模型健康状态、用药方案、患者效用值、死                                lymphoma kinase-positive advanced non-small-cell lung
        亡率、成本等模型参数的考量和假设上，而这些模型参                                 cancer[J]. Pharmacoeconomics，2018，36（4）：495-504.
        数的变动对成本-效果估计结果的影响是极大的                      [30－31] 。  [ 5 ]  BENSIMON AG，ZHOU ZY，JENKINS M，et al. An eco-
        因此，建议我国相关研究者在今后进行抗肿瘤药物经济                                 nomic evaluation of pembrolizumab versus other adjuvant
        学评价时重点考虑这些模型参数的来源及假设是否合                                  treatment strategies for resected high-risk stage Ⅲ melano-
        理、证据支持是否充分，从而提高经济性评价结果的准                                 ma in the USA[J]. Clin Drug Investig，2020，40（7）：629-
                                                                 643.
        确性，提升经济学评价证据的质量。
                                                            [ 6 ]  DRUMMOND M F，BARBIERI M，WONG J B. Analytic
        4 本研究的局限性
                                                                 choices in economic models of treatments for rheumatoid
            （1）本研究仅纳入了近 5 年的报告进行分析。由于
                                                                 arthritis：what makes a difference? [J]. Med Decis Mak，
        pCODR 报告总数量较多，但报告数量在 2019 年之后才                           2005，25（5）：520-533.
        出现较大幅度的增加，且由于药物经济学评价的时间依                            [ 7 ]  BRENNAN A，CHICK SE，DAVIES R. A taxonomy of mo-
        赖性，笔者认为近5年的报告数量和结果可以反映当前                                 del structures for economic evaluation of health technolo-
        CADTH 抗肿瘤药物评估现状。（2）由于 Markov 和 Part-                     gies[J]. Health Econ，2006，15（12）：1295-1310.
        SA模型为抗肿瘤药物经济学评估中应用最广泛的两类                            [ 8 ]  RUI M，WANG Y，FEI Z，et al. Will the Markov model


        ·1756 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 14                                 中国药房    2021年第32卷第14期
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