Page 7 - 《中国药房》2021年10期

·药事管理·

新政策环境下创新药物临床试验风险识别及评估 Δ

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安晓玲 ，黄文强，苏雨楠，罗 臻（兰州大学药学院，兰州 730030）
中图分类号 R969.4；R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2021）10-1153-05
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2021.10.01
摘 要 目的：识别并评估创新药物临床试验的风险因素，为制定其风险管控策略提供参考。方法：运用文献研究法，获取创新药
物临床试验阶段的风险因素，进行分类整理，初步形成风险评价指标，并在此基础上设计调查问卷；通过采用面谈访问、问卷调查
等方式，邀请 4 家三甲医院及 1 家合同研究组织的 54 位专家进行评分；运用 SPSS 24.0 软件对风险事件状态数据进行主成分分
析。结果与结论：形成的风险评估体系包括政策法律风险、临床试验机构风险、试验方案设计风险等9项一级指标，行业政策和
法律法规变化、知识产权风险等31项二级指标。经分析，创新药物临床试验风险因素主要为药品及生物样本管理风险、试验方案
设计风险、临床试验机构风险、安全性报告管理风险、伦理审查风险、政策法律风险和受试者管理风险等。临床试验相关方需要重
点监测各风险因素，建立动态化的监控管控机制和实施保障机制，有效预防和管控风险，促进临床试验顺利实施。
关键词 创新药物临床试验；新政策环境；主成分分析法；风险识别；风险评估

Risk Identification and Evaluation of Clinical Trials of Innovative Drugs under New Policy Environment
AN Xiaoling，HUANG Wenqiang，SU Yunan，LUO Zhen（School of Pharmacy，Lanzhou University，Lanzhou
730030，China）

ABSTRACT OBJECTIVE：To identify and evaluate the risk factors of innovative drug clinical trials，and to provide references
for the development of risk management and control strategies. METHODS：Using the method of literature research，the risk
factors of innovative drug clinical trials were obtained，classified and sorted out，and the risk evaluation indicators were initially
formed. On this basis，the questionnaire was designed. By means of interview and questionnaire survey，54 experts were invited
from 4 tertiary hospitals and 1 contract research organization to score. SPSS 24.0 software was used to perform principal component
analysis on risk event status data. RESULTS & CONCLUSIONS：The risk evaluation system included 9 first-class indicators such
as policy and legal risk，clinical trial institution risk and trial scheme design risk，and 31 second-class indicators such as industrial
policy，law and regulation changes，intellectual property risk. According to the analysis，the risk factors of innovative drug clinical
trials mainly included drug and biological sample management risk，trial scheme design risk，clinical trial institution risk，safety
report management risk，ethical review risk，policy and legal risk，and subject management risk. Relevant parties in clinical trials
need to focus on monitoring various risk factors，establish dynamic monitoring and control mechanism and implementation
guarantee mechanism，and effectively prevent and control risk，to promote the smooth implementation of clinical trials.
KEYWORDS Clinical trials of innovative drugs；New policy environment；Principal component analysis；Risk identification；
Risk evaluation

临床试验是评价创新药物有效性和安全性的关键 药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序
环节，是创新药物能否上市的重要评判依据。由于临床 的公告》 等一系列药品管理法律文件的相继出台，创新
[5]
试验耗时长、投资大、风险高，成为药物研发注册过程中 药物临床试验法律政策环境发生了较大的变化，初步形
的“限速步骤”，很大程度影响着创新药物的研发进 成了以“临床价值”为导向的创新药物研发环境，临床试
程 。因此，在创新药物临床试验中引入风险管理非常 验机构认定由原来的资格认定制改为备案管理制，临床
[1]
必要。通过风险识别、评估及管控可以有效降低试验失 试验申请由审批制改为默认许可制，境外临床试验数据
[2]
败风险并减少经济损失。随着《药品管理法》 、《药品注 也可在特定条件下被接受等，在解决我国临床资源相对
[3]
册管理办法》 、《药物临床试验质量管理规范》 、《国家
[4]
不足、药品审评审批程序繁杂、药品审评积压等问题上
[6]
Δ 基金项目：甘肃省科技计划项目软科学专项（No.18CX1ZA041）； 发挥了积极作用 。根据 2015－2019 年度药品审评报
兰州市科技计划项目（No.2019-4-31）
告，我国 2015－2019 年创新药物临床试验共获批 3 931
＊硕士研究生。研究方向：药事管理。E-mail：anan5663@163.
件，创新药物上市申请共获批633件，年平均增长率分别
com
为16.42％、10.75％，创新药物的上市进程逐渐加快。同
# 通信作者：副教授，硕士生导师。研究方向：药事管理与医药产
业经济发展。E-mail：luozh@lzu.edu.cn 时，国家药品审评中心等对临床试验的质量提出了更
中国药房 2021年第32卷第10期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 10 ·1153 ·