Page 90 - 《中国药房》2021年第1期

联合化疗的方案可以带来更多的QALYs，但同时成本更 长期生存获益情况，本研究重构了受试患者的生存曲
高；在WTP为3倍人均GDP时，所有散点均处于阈值线 线，并据此构建分区生存模型。结果表明，在10年的研
的上方，提示当WTP为3倍人均GDP时，阿替利珠单抗 究时限内，阿替利珠单抗联合化疗方案对比单纯化疗
联合化疗方案具有成本-效用优势的概率为0。由成本- 可以带来更多的 QALYs，但同时成本也更高，ICUR 为
效果可接受曲线（图4）可以看出，当WTP在0～500 000 2 361 709.05元/QALY，远超过我国的WTP；单因素敏感
元/QALY的范围内时，阿替利珠单抗联合化疗方案具有 性分析结果显示，对 ICUR 影响最大的 5 个参数依次是
成本-效用优势的概率始终为0。 阿替利珠单抗联合化疗组无进展状态效用值、单纯化疗
500 000 组无进展状态效用值、阿替利珠单抗成本、进展状态效
用值和贴现率；概率敏感性分析提示上述分析结果稳
400 000
定，且在0～500 000元/QALY的WTP范围内，阿替利珠
300 000 单抗联合化疗一线治疗ES-SCLC始终不具有成本-效用
元 3倍人均GDP 优势。
增量成本， 200 000 Zhou KX 等 和 Li LY 等 学者也曾评价了阿替利
[23]
[19]
100 000 珠单抗联合化疗一线治疗 ES-SCLC 的经济性。其中，
Zhou KX 等 的研究是基于美国医疗卫生体系开展的，
[23]
0
－0.4 －0.2 0 0.2 0.4 0.6 0.8
增量效用，QALYs 而1项最近的系统综述显示，因为成本数据的地区特异
－100 000
性，药物经济学评价结果在不同地区之间的可转移性和
图3 成本-效果散点图 普遍性有限 ，故开展基于我国医疗卫生体系角度的药
[24]
Fig 3 Cost-effectiveness scatter plot
物经济学研究对于医保部门的循证决策是必要的；Li
[19]
％ 100 LY等 的研究虽是基于我国医疗卫生体系开展的，但该
方案具有成本-效用优势的概率， 70 阿替利珠单抗联 药品价格数据与目前的现实数据不符，由此可能导致结
90
研究开展时，阿替利珠单抗尚未在我国上市，其采用的
80
60
50
合化疗方案
果出现偏倚。与前述2项研究相比，本研究采用分区生
40
单纯化疗方案
30
存模型而非马尔科夫模型来模拟疾病进程。分区生存
20
10
0
0 模型不需要计算转移概率，而是直接根据生存曲线获取
25 000 50 000 75 000 100 000 125 000 150 000 175 000 200 000 225 000 250 000 275 000 300 000 325 000 350 000 375 000 400 000 425 000 450 000 475 000 500 000 各状态下的人数分布，与马尔科夫模型相比，减少了因
WTP，元/QALY 计算转移概率所需的假设带来的偏倚，使得模型对疾病
[25]
图4 成本-效果可接受曲线 的模拟更加准确 ，故本研究对我国医疗卫生系统的相
Fig 4 Cost-effectiveness acceptability curves 关决策更具参考价值。
但本研究也存在一定的局限性：第一，临床试验中
3 讨论
的目标人群不是我国ES-SCLC患者，这增加了研究结果
ES-SCLC是肺癌的一种亚型，由于治疗方案有限且
的不确定性；第二，研究中的成本和效用数据大多来源
容易出现药物耐受，故患者预后较差，生存期较短，疾病
于文献，这可能与真实世界中的情况不符，因此本研究
负担也较重 [9-10] 。免疫检查点抑制剂的出现为ES-SCLC
结果用于真实世界决策时可能会存在一定的偏倚。期
患者提供了新的治疗选择，阿替利珠单抗是一种新型
待我国尽快开展基于真实世界的阿替利珠单抗用于
PD-L1受体抑制剂，国家药品监督管理局于2020年2月
ES-SCLC一线治疗的药物经济学评价，从而减轻患者疾
批准其可联合化疗用于一线治疗 ES-SCLC 。但目前
[22]
病经济负担，促进临床合理用药，为医保部门循证决策
其价格较为昂贵，故需明确其用于治疗ES-SCLC的经济
提供参考依据。
学价值。本研究借鉴已发表的Ⅲ期临床试验（IMpow-
参考文献
er133 研究）和文献数据评价该方案对比单纯化疗一线
[ 1 ] 中华医学会，中华医学会肿瘤学分会，中华医学会杂志
治疗ES-SCLC的经济性，以期促进临床合理用药以及为
社.中华医学会肺癌临床诊疗指南：2018 版[J].中华肿瘤
医保部门循证决策提供参考依据。 杂志，2018，40（12）：935-964.
本研究中，目标人群和一线治疗方案与临床试验 [ 2 ] SIEGELRL，MILLERKD，JEMAL A. Cancer statistics：
（IMpower133 研究）保持一致，因该临床试验未披露明 2019[J]. CA Cancer J Clin，2019. DOI：10.3322/caac.
确的疾病进展后的治疗方案，故本研究假设进展后的患 21551.
者使用拓扑替康进行二线治疗。为更好地反映患者的 [ 3 ] FENG JR，ZONG YN，CAO SM，et al. Current cancer si-
·80 · China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 1 中国药房 2021年第32卷第1期