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HRQoL 的评估 。实际上,这两个视角都是必需的 , 类研究虽已利用 PedsQL 量表获得大量临床原始数据,
并且在制定药物治疗计划或护理方案时都可能为决策 但将这些数据应用于药物经济学评估中仍存在一定的
者提供独特的信息,因此本研究建议对于8岁以下低龄 局限性,其原因是药物经济学评价中最常用的方法是成
儿童,在理想情况下儿童自填和家长代理版本均应纳入 本-效用分析,该方法的关键步骤在于健康效用值的测
临床研究设计。 量,但由于PedsQL量表基于经典测量理论开发,属于非
4.2 应用PedsQL量表实施常规的临床HRQoL筛查 基于偏好开发的量表,只能依据得分的高低评估受访者
疾病、临床治疗干预措施及来自社会的各种因素在 的生活质量,测量得到的分值无法作为基于受访者偏好
一定程度上均会对儿童HRQoL评估造成影响。目前应 的健康效用值,故不能直接用于药物经济学评价中的成
用PedsQL 4.0进行HRQoL测量的患儿疾病负担和各项 本-效用分析 。为了解决这一问题,国外学者尝试将
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治疗方案效果评估的研究数量较大,但国内外在儿科临 PedsQL 量表与其他量表建立联系,进行映射研究 [46-48] ,
床实践中实施常规 HRQoL 筛查的研究数量均较少 。 即通过计量经济学方法在非基于偏好的生命质量量表
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目前,我国医疗卫生资源相对短缺,优化儿科医疗卫生 与基于偏好的生命质量量表之间建立映射关系,这样的
体系内有限资源的使用效率非常必要。一方面,对于有 映射关系可以将非基于偏好的生命质量状态转换为基
潜 在 患 病 风 险 的 儿 童 和 青 少 年 ,实 施 常 规 的 临 床 于偏好的生命质量状态,从而获得当前生存质量下的健
HRQoL 筛查以识别 HRQoL 较低的儿童和青少年并及 康效用值,以实现使用成本-效用分析法进行药物经济
时采取干预措施,可能会降低未来不合理使用卫生资源
学评价这一目标。该方法已经得到了国内外学者的广
的发生率 。PedsQL4.0 具有普适性,在有潜在患病风
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泛认可,英国的卫生技术评估指南对其进行了特别推
险的儿童和青少年 HRQoL 筛查中具有一定的应用价
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荐 ,我国的《药物经济学评价指南(2019版)》也将其作
值,证据显示通过 PedsQL 4.0 父母代理版本获得的
为健康效用值获取的推荐途径 。由于不同国家人群
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HRQoL可以前瞻性地用于预测医疗费用 ,为医护人员
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的差异性和独特性,故需要在我国社会文化背景下,构
提前制定干预方案提供依据。另一方面,对于患病儿童
建基于我国人群偏好的PedsQL量表与其他效用量表的
和青少年,将以 HRQoL 为代表的基于患者报告的临床
映射函数,以达到充分利用现有临床数据进行药物经济
结局(Patient-reported outcome,PRO)整合到临床护理实
学评估的目的。
践中将有助于监测疾病进展、区分药物治疗的益处和副
综上所述,PedsQL量表的应用广泛,覆盖健康影响
作用、识别患者治疗负担、制定针对性治疗方案,是促进
因素分析、疾病负担评估、干预措施效果评价、其他量表
以患者为中心的高质量医疗保健服务的关键一步 。
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的理论研究等多个领域。综合对比国内外应用情况,建
如有研究指出,药物不良反应对患者 HRQoL 有负面影
议我国学者未来可依据研究实际需求选择合适版本的
响,在药物治疗过程中正确选择和使用药物有助于减少
PedsQL 量 表 、或 应 用 PedsQL 量 表 实 施 常 规 的 临 床
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不良反应,从而有助于提高患病儿童的 HRQoL 。可
HRQoL 筛查、或构建基于我国人群偏好的 PedsQL 量表
见,对于患病儿童和青少年,需要选用符合特定疾病症
映射函数,以构建基于我国人群偏好的 PedsQL 量表映
状的测量工具,PedsQL 量表的 34 个疾病和条件特异性
射函数以进行药物干预措施的经济学评价。
模块对特定慢性疾病的敏感性较高,对患儿 HRQoL 变
参考文献
化的响应性较好,具有一定的应用潜力 。因此,应用
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[ 1 ] 杨娜,胡思源.儿童疾病负担及药物研发需求浅析[J].药
PedsQL 量表实施常规的临床 HRQoL 筛查可以为医师
物评价研究,2016,39(3):329-334.
和临床卫生管理者提供全新的视角和证据,为临床决策
[ 2 ] 屈建,刘高峰,朱珠,等.我国医院药学学科的建设与发
提供参考,最终实现医疗水平的不断提高和卫生资源的
展:上[J].中国医院药学杂志,2014,34(15):1237-1246.
合理配置。
[ 3 ] ARNI JW,SEID M,KNIGHT TS,et al. The PedsQL 4.0
4.3 构建基于我国人群偏好的PedsQL量表映射函数
generic core scales:sensitivity,responsiveness,and im-
大量研究通过该量表的测量结果比较了不同干预
pact on clinical decision-making[J]. J Behav Med,2002,
措施的实施效果,旨在证明干预措施的临床有效性,但
25(2):175-193.
大部分研究并未考虑干预措施的经济性。随着人们对 [ 4 ] DEL P,RIEDER MJ,LAZO LA. Quality of life in chil-
医疗保健需求的增加,卫生资源的短缺性逐渐显露,频 dren with adverse drug reactions:a narrative and systemat-
发的药物不良反应事件导致额外的医疗干预产生,加剧 ic review[J]. Br J Clin Pharmacol,2015,80(4):827-833.
了卫生资源的消耗,因此对各项药物治疗措施进行评价 [ 5 ] HOLDSWORTH MT,FICHTL RE,BEHTA M,et al. Inci-
时,全面考虑其经济性具有重要意义。对于已患慢性疾 dence and impact of adverse drug events in pediatric inpa-
病并处于治疗或愈后阶段的儿童和青少年来说,对药物 tients[J]. Arch Pediatr Adolesc Med,2003,157(1):60-65.
治疗措施进行经济学评估将有助于节约治疗成本。此 [ 6 ] ADIA X,HERDMAN M. The importance of health-relat-
中国药房 2020年第31卷第20期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 20 ·2543 ·