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指法则,1篇 运用了最大变异准则法。 制 [15,18,21-22,29,37,39] 。
[30]
3.6 计量经济学分析 3.7.3 WTP 本研究中,有 13 篇 [15,17,19,24-26,29,30,33,34,39,41,43]
DCE 的数据处理需要复杂的建模和计量经济学知 纳入了费用相关属性,但仅有 2 篇 [17,43] 结果显示费用是
识,由于在数据分析时对患者偏好异质性的要求也较 影响患者治疗偏好的首要属性。患者的WTP与血糖控
高,因此混合 Logit 模型(Mixed logit model)和潜在类别 制密切相关,但不同的研究 [29,37,41] 结果差异较大。例如,
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Logit 模型(Latent class logit model)的应用越来越多。 Janssen EM 等 的研究显示,接受过高中或以下教育的
Hertroijs DFL等 利用混合Logit模型,通过观测各属性 患者对糖化血红蛋白水平降低 1%的 WTP 为 18 美元;
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[29]
参数值的标准差进一步分析个体之间是否存在偏好异 Guimaraes C等 的研究认为,将空腹血糖水平控制到最
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质性。利用 DCE 进行计量经济学分析时的政策目的主 佳水平的 WTP 为 146 美元;Bogelund M 等 的研究表
要包含以下3个方面:①通过各属性水平的参数值估算 明,糖化血红蛋白水平降低1%的WTP为205美元。
患者的治疗偏好;②计算患者选择模拟的糖尿病治疗方 3.7.4 血糖控制与低血糖之间的权衡 30篇文献中,有
案的概率如何随属性或水平的变化而变动(即模拟参概 22篇 [14-20,24-25,27,29-30,32-39,41,43] 同时纳入了血糖控制和低血糖
率,Uptake rate);③计算患者对各属性的 WTP。其中, 事件两类属性,其中15篇 [14-20,27,29,32,34-35,37,39,41] 的研究结果
模拟参概率的分析结果往往最具有政策意义,例如,针 显示,相比低血糖事件,患者的治疗偏好更容易受到血
对某降糖效果良好但价格颇高的创新药,通过具体的价 糖控制的影响;虽然控制血糖水平是2型糖尿病治疗的
格变动,调查受访者选择该药的概率会提高/降低多少, 主要目标,但是当低血糖事件发生在夜间或者程度较重
从而为该药的医保准入提供决策参考。本研究纳入的 时,患者的治疗偏好往往会发生改变。而另7篇 [24-25,30,33,
30篇文献中,仅有13篇 [18,20,24,26,29-31,33,34,37,39,41,43] 计算了患 36,38,43] 认为,相比血糖控制,患者的治疗偏好更容易受低
者的WTP,2篇 [27,32] 分析了患者的模拟参概率,这可能与 血糖事件的影响,其中2篇 [24,33] 为夜间发生低血糖事件,
研究者的分析角度以及计算模拟参概率的难度较大 2篇 [25,43] 为严重的低血糖事件,剩余3篇 [30,36,38] 未对低血糖
有关。 事件发生的时间及严重程度进行说明。
3.7 患者偏好结果 3.7.5 其他副作用 本研究中,有 21 篇 [15,17,19-20,23-27,29-32,
3.7.1 血糖控制 能否有效控制血糖水平是影响患者 34-40,43] 纳入了体质量变化这一属性,其中4篇 [19,26,30,37] 的结
治疗选择的主要因素。本研究中,有26篇 [14-22,24,25,27,29-41,43] 果表明,控制体质量是影响患者治疗偏好的首要因素,
纳入了血糖控制相关属性,其中10篇 [14-15,18,21-22,27,29,34,39,41] 包括在治疗期间减轻体质量或保持体质量不变。此外,
的结果认为控制血糖是影响患者治疗偏好的首要属性。 避免恶心也是被纳入次数较多的属性之一,共有12篇文
3.7.2 药物管理 本研究中,有25篇 [14-24,26,28-37,39-41] 纳入 献 [14,20,23,26,30-31,35,36-38,40-41] 纳入了这一属性。有研究指出,
了药物管理(包括服药方式、服药时间、服药频率等)这 除非立刻出现心血管疾病等更为严重的副作用,一般情
一属性,且仅有5篇 [16,23-24,35-36] 的结果显示该属性是影响 况下,瞬间恶心是最令2型糖尿病患者担心的副作用,这
[23]
患者治疗偏好的首要因素。其中,有 1 篇 未纳入血糖 可能与患者为了避免恶心频发所带来的不适,从而轻视
[47]
控制这一属性(因此无法在血糖控制和药物管理之间进 那些虽然严重但不会立刻发生的副作用有关 。发生
行权衡);3篇 [24,35-36] 因血糖控制的水平间距过小和服药 胃肠道疾病的风险对患者的治疗偏好也有较大影响,有
频率的水平间距过大,可能导致患者的偏好结果与真实 8篇文献 [17,25,27,32,34,38,40,43] 纳入了这一属性,其中Mansfield
[16]
情况存在一定偏倚;剩余1篇文献 中,绝大多数受访者 C 等 的研究显示,将实现糖化血红蛋白控制目标的概
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为首次使用胰岛素治疗的患者。考虑到药物管理对患 率提高 56%才足以抵消患者胃肠道疾病的发生风险提
者治疗效果的重要影响,这一结果似乎在意料之外。进 高30%。
一步分析纳入文献的研究结果发现,部分患者对药物管 3.7.6 不同患者之间的偏好差异 30 篇文献中,性
理偏好较低的原因是其曾有过胰岛素注射史。例如, 别 [19-20,27,35,38] 、年龄 [17,25,28,32,36] 、收入水平 、受教育程
[29]
Casciano R等 针对全球18个国家11 883名2型糖尿病 度 [27,41-43] 以及服药史 [15-16,18,21,40] 不同的患者,其治疗偏好
[16]
[20]
患者的研究发现,患者是否有过胰岛素治疗史将会对药 也存在较大差异。例如,Jendle J 以及 Hauber AB 等 [27]
物管理这一属性的偏好程度产生显著影响:首次使用胰 的研究显示,相较于男性患者,体质量增长对女性患者
[29]
岛素的患者更偏好注射胰岛素,而有过胰岛素用药史 的治疗偏好影响更大;Guimaraes C 等 的研究表明,收
的患者更偏好于口服其他降糖药物。尽管没有胰岛 入越高的患者对血糖控制和避免副作用的 WTP 越高;
素治疗史的患者会对注射胰岛素感到恐惧,但大多数 DE Vries ST等 的研究表明,与非老龄组2型糖尿病患
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患者并不愿意为了避免注射而放弃对血糖的有效控 者相比,老龄组患者似乎更不愿意加用预防性药物。
·2528 · China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 20 中国药房 2020年第31卷第20期