Page 103 - 2020年20期

treatment preference of patients would change. Although most studies included the drug administration related attributes，they were
not major factors influencing patients’treatment preferences and were closely related to patients’previous medication history. DCE
had been widely used in the study of type 2 diabetes in foreign countries，but there were few relevant studies in China. The data
quality of DCE was difficult to control. Although the trend of building complex econometric models was gradually rising，most
studies had not fully introduced the design details such as sample size determination method，option set design principle and quality
control option. In addition，there were some deficiencies such as too many attributes，too large or too small horizontal spacing. It is
suggested that the ten criteria of related research in ISPOR report by Bridges JF and other soholars can be used for reference in
DCE design to improve the rigor of design and ensure the credibility of preference results.
KEYWORDS Type 2 Diabetes；Patients；Treatment preferences；Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方 ment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有
案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现 优 势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之
[10]
医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也 中 。
[1]
是卫生技术评估的重点 。美国糖尿病协会和欧洲糖尿 近年来，DCE 在国外卫生经济领域的应用较为广
病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应 泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿
有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观 病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外
[2]
上 。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其 相关文献，从属性与水平、DCE 选项集、数据质量、样本
类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机 量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行
[3]
制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类 。 总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学
由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、 研究提供参考。
给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他 1 DCE的基本理论
[4]
副作用等方面也各有不同 。因此，深入了解 2 型糖尿 DCE 最早被应用于市场和交通领域，1990 年由
病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学 Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世
性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者 纪 90 年代末进行了应用和发展 。在 DCE 中，患者需
[11]
的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。 要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选
尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和
项（如图 1 所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的
测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏 DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过
好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选
若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释；（2）
择 。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated prefer-
[5]
患者偏好的价值取决于这些属性的水平值；（3）患者是基
ence，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种
[12]
于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的 。
[6]
方法获取 。SP 是基于假设条件下对受访者的反馈信
属性/水平 治疗方案A 治疗方案B
息进行分析；与之相对应，RP则是基于对观察到的实际
糖化血红蛋白控制情况 非常好 一般
行为进行分析 。由于健康不是一个具有传统定价机制 发生低血糖事件的概率 15％ 5％
[7]
的“正常”市场，且 RP 技术只能在有限的数据范围内进 体质量变化 降低3kg 不变
服药方式 口服 皮下注射
行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）
每月自付费用 500元 200元
发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP 您的选择？ √
[8]
在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍 。在 SP 现实中您是否愿意选择以上所选的治疗方案？ □ 是
□ √ 否
测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和
图 1 DCE 选项集示例（以下两种治疗方案，您更偏好
标准博弈法（Standard gamble，SG）常用于受访者健康状
哪一种？）
况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社
Fig 1 An example discrete choice task（which of these
会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valu-
ation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿 treatment alternatives would you prefer?）
（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各 基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效
具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡 用可用以下公式表达：
[9]
来衡量“偏好”，存在一定的局限性 。因此，有必要探索 Uji＝β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji
能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏 其中，Uji为有关 i 个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm ）
好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experi- 的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得

中国药房 2020年第31卷第20期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 20 ·2525 ·