Page 105 - 2020年20期

属性确定之后，要为各属性设置合理的水平，水平 集平均分到 10 个版本中，虽然研究调查了 626 人，但其
可以为定量、定性或者概率的形式，但水平数量不宜过 合并样本量之后仅为 62.6 人（626/10）。因此，在问卷设
多。Bridges JF等 在ISPOR报告中列出了开展SP研究 计时不宜将选项集划分成过多的问卷版本，一般以2～4
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的10项标准，并指出水平个数应限制在4个以内。总体 个为宜 。此外，每一版本的DCE选项集过多或过少也
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而言，30篇文献的水平设置较为合理，除1篇文献 未说 会对偏好结果造成一定影响，太少会导致收集到的偏好
明水平个数外，25篇 [14-16，18-25，27-33，35-37，39，41-43] 为2～4水平，2 数据量不足，过多会增加患者的填写负担，Bridges JF
篇 [34，38] 为2～5水平，但仍有2篇 [26，40] 的最高水平数达到8 等 的研究建议8～16个是较为理想的选项集个数。本
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个，这可能会影响患者对该属性的权衡。此外，合理控 研究中，除1篇文献 未对选项集个数进行报道外，有26
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制水平之间的间距尤为重要，若间距过小，患者可能会 篇 [14-19，21-22，25-39，41-43] 设置了8～16个DCE选项集，其余3篇
忽略对该属性的权衡；间距过大，则可能导致患者忽略 分别为 40 [20] 、27 [24] 、24 个 [23] 。总体而言，30 篇文献的
其他属性 。在设置水平时，可利用四分位法，将处于 3 DCE 选项集设置较为合理。在是否设置“退出/维持现
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个分割点位置的数值作为水平；或以均值为参照水平， 状（Opt-out or status quo）”选项方面（即图 1 中虚线内的
在此基础上分别减去/加上 1 个标准差做为另外两个水 部分），目前尚未形成统一定论，有学者认为加入该选项
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平 。 可以更好地模拟现实情景，但也有学者认为该设置会增
3.3 DCE选项集设计 加患者的问卷填写负担（需要做两次选择），可能会影响
开展 DCE 的第 2 步是借助相关软件将确定的属性 数据质量。
与水平进行实验设计生成 DCE 选项集。为使设计出的 3.4 DCE数据质量
选项集更加高效，Bridges JF 等 的研究认为应注意 3 个 DCE 问卷的回答质量可以通过评估问卷的内部效
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原则：①正交性（Orthogonality），即不同属性之间应具有 度来进行检验，常用的检验方法包括将某一DCE选项集
最小相关性；②水平平衡（Level balance），即各水平在选 在问卷中重复设置或设置某一选项的水平明显优于另
项集中出现的次数应相等；③最小重叠（Minimal over- 一选项。本研究中，有18篇 [14-15，18-20，24，28-31，34-39，42-43] 文献设
lap），即对于选项集中的两项糖尿病治疗方案，应避免出 置了内部效度检验选项，其中 11 篇 [14，20，24，28-30，35-37，39，43] 采
现相同的水平值。本研究纳入的 30 篇文献中，有 12 用了“A选项明显优于B选项”的形式，3篇 [19，38，42] 采用了
篇 [15，19，25-28，34-36，41-43] 采用D-高效设计（D-efficiency）或D-最 “重复某一 DCE 选项集，观察两次回答是否一致”的形
优设计（D-optimal），9 篇 [14，16，18，20，22，24，30，37，39] 采用正交设计 式，1 篇 同时采用了“A 明显优于 B”和“重复某一 DCE
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（Orthogonal design），另外9篇 [17，21，23，29，31-33，38，40] 未对其实验 选项集”两种形式，1篇 采用了“若患者全部选A或B，
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设计原理进行介绍，因此难以判断其实验设计的正交性 则排除”的形式，其余 2 篇 [15，18] 未对所用方法进行介绍。
以及水平是否平衡、是否存在水平重叠现象。通常采用 虽然不同研究采用的方法不同，但基本能实现控制数据
Ngene、SAS、Sawtooth、SPSS 等软件生成 DCE 选项集， 质量的目的。
但由于 SPSS 的设计结果易受属性和水平个数的影响 3.5 样本量确定
（难以实现水平平衡和最小重叠），近年来越来越多的研 不同的研究由于属性/水平、实验设计以及亚组分析
究者使用Ngene [25，26，28，31，39，41-42] 、SAS [16，19，32，35-37] 软件通过D- 等的不同，所需的最小样本量也存在较大差异。通常使
高效设计或正交设计而生成DCE选项集，其目的旨在通 用拇指法则（Rules of thumb） 来计算 DCE 主效应模型
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过参数的标准误最小化来确保参数估计值变异的最小 所需样本量，样本量的大小由 DCE 选项集的数量、选项
化，从而使得模型参数估计的精确度更高。 个数以及属性的最大水平数等3种因素共同决定，即：样
为进一步降低患者的问卷填写负担，可以将生成的 本量N＞500c/（t×a）。式中，500为固定值，c为任意属性
选项集平均分配到多个问卷中，从而形成不同的问卷版 中最大的水平数，t 表示每一问卷 DCE 选项集的数量，a
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本（Version）。如，Casciano R等 的研究将20个DCE选 指每一 DCE 选项集包含的选项个数。如，在 Mühlba-
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项集平均分配到2个问卷版本中，每一名患者随机对其 cher A等 的研究中，属性的最大水平数为3，DCE选项
中 1 个版本（10 个 DCE 选项集）进行填写。本研究纳入 集个数为 12，每一 DCE 选项集包含 2 个选项，根据拇指
的30篇文献中，有15篇文献 [15，19，22-23，25，27-32，34，39，41-42] 采用了 法则，最小样本量为63。但为了满足亚组分析的要求并
这一设计，版本数量由2～10个不等，中位数为4。由于 提高研究结果的可信度，多数研究会在最小样本量的基
数据分析时需将多个版本的问卷合并作为一份完整样 础上适当提高样本的数量。本研究纳入的30篇文献中，
本，若版本划分过多，容易导致其样本量难以达到数据 样本量为100～11 883人，但仅有6篇 [25，28，30，35-36，43] 介绍了
分析的要求。如，Mühlbacher A等 [25] 将120个DCE选项 其确定样本量所用的方法，其中 5 篇 [25，28，35-36，43] 运用了拇

中国药房 2020年第31卷第20期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 20 ·2527 ·