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格差异。金晓莉等 的研究显示，使用国产MMF分散片 价格分别进行计算。因纳入系统评价 中各研究报道的
[8]
6个月的平均总费用为12 555元，使用进口MMF胶囊6 两种剂型在安全性方面无明显差异，不良反应发生率均
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个月的平均总费用为18 360元；张彦选等 的研究显示， 较低，且部分研究信息不完整，因此处理不良反应的费
使用MMF分散片每个月可比使用MMF胶囊节省828～ 用不计入本次研究的成本计算中。
1 173元。肾移植患者术后需要长期使用MMF，因此在 1.3 生存估计和效果衡量
选择治疗药物时，不仅要考虑药物的安全性和有效性， 根据系统评价 的结果将率直接转化为概率。另据
[8]
也需要考虑药物的经济性，以减轻患者的负担。 文献报道，移植物功能正常（Graft normal，GN）状态的健
一项系统评价研究结果显示，MMF分散片与MMF 康效用值为 0.84，急性排斥反应（Acute rejection，AR）状
胶囊用于肾移植患者免疫抑制治疗的有效性与安全性 态的健康效用值为 0.74，移植物失功（Graft loss，GL）状
无明显差异 。但上述研究的观察时长、样本量等因素， 态的健康效用值为 0.44，死亡（Death）状态的健康效用
[8]
以及肾移植患者术后治疗过程中疾病发生发展的不同 值为 0 ，以质量调整生命年（QALYs）作为效果衡量指
[17]
状态会对不同MMF制剂用药方案的经济性评价结果存 标，分别计算 MMF 分散片组和 MMF 胶囊组患者的
在一定影响。决策树模型是一种常用的临床决策方法， QALYs。
具有简明直观的特点，可以综合不同治疗方案的数据，
1.4 模型建立及成本-效果分析
建立临床决策管理的模型 [9-10] 。该模型由表示治疗方案
应用Treeage 2010软件建立决策树模型。根据肾移
的决策节点与表示治疗方案可能产生的结果及其概率 植患者术后短期内疾病发展过程，本研究的模型结构设
的决策分支组成，可利用治疗阶段的不同成本和效果来
立GN、AR、GL、Death共4个状态。所有患者均以GN状
构建模型，进行药物的成本-效果分析；其数据来源可以 态为初始状态，GN 状态可进展为 AR、GL、Death 状态。
是临床试验、流行病学研究、Meta 分析、专家咨询意见
决策树模型结构简图见图1（图中，MMFt、MMFc分别表
等 [11-12] 。因此，本研究基于环孢素A/他克莫司+MMF+糖
示分散片和胶囊两种剂型）。模拟期限设为6个月，因不
皮质激素免疫抑制维持治疗方案，采用决策树模型对
超过1年，故不需要进行贴现处理。
MMF 分散片与 MMF 胶囊两种制剂进行成本-效果分
析，为临床合理选用MMF制剂提供参考依据。
1 资料与方法
1.1 临床数据与治疗方案
本研究的临床数据来源于一项比较MMF分散片与
MMF胶囊用于肾移植患者术后免疫抑制治疗的有效性
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与安全性的系统评价 。纳入的研究类型：国内外公开
发表的临床对照研究。研究对象：符合肾移植术纳入标
准的同种异体肾移植患者。干预措施：基于指南推荐的
一线免疫抑制方案（MMF+环孢素 A/他克莫司+糖皮质
激素）。其中，MMF 分散片组和 MMF 胶囊组患者给予
的 MMF 分别为分散片和胶囊两种剂型，其余药物相 图1 决策树模型结构简图
同。MMF两种制剂的用法用量见表1。 Fig 1 Sketch of decision tree model
表1 MMF两种制剂的用法用量 本研究基于所建立的决策树模型对MMF分散片组
Tab 1 Usage and dosage of two preparations of MMF
与MMF胶囊组进行成本-效果分析，计算增量成本-效果
纳入研究（发表 MMF制剂厂家 用法用量 随访时间， 比（ICERs）。以 MMF 分散片组为参照，MMF 胶囊组相
年份） MMF分散片组 MMF胶囊组 月
金晓莉（2007） [6] 杭州中美华东制药有限公司 上海罗氏制药有限公司 500～1 000 mg，bid 6.8 对于 MMF 分散片组的 ICER 计算公式如下：ICER＝
张彦选（2010） [7] 杭州中美华东制药有限公司 上海罗氏制药有限公司 500～750 mg，bid 6. （Cc－Ct ）/（Ec－Et ）。式中，C 为费用，E 为 QALYs，c 表
王梦豪（2018） [13] 国药集团川抗制药有限公司 上海罗氏制药有限公司 750 mg，bid 1. 示MMF胶囊组，t表示MMF分散片组。根据世界卫生组
邓素雄（2009） [14] 浙江尖峰药业有限公司 上海罗氏制药有限公司 750 mg，bid 3.
李玉凤（2010） [15] 华北制药集团有限责任公司 上海罗氏制药有限公司 500～1 000 mg，bid 3. 织（WHO）推荐，当ICER＜人均国内生产总值（GDP）时，
石炳毅（2007） [16] 浙江尖峰药业有限公司 上海罗氏制药有限公司 500～1 000 mg，bid 3. 增加的成本为完全值得；当人均GDP＜ICER＜意愿支付
1.2 成本确定 值（WTP）时，增加的成本为可以接受；当 ICER＞WTP
[18]
从我国全社会角度出发确定成本，费用信息来源于 时，增加的成本为不值得 。其中，WTP 取值为 3 倍
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四川大学华西医院（以下简称“我院”）。医疗费用包括 GDP 。根据国家统计局网站发布的数据，2019年我国
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治疗药品的费用和检查治疗费用。以我院使用的MMF 人均GDP为70 892元 ，因此WTP为212 676元/QALY。
分散片（杭州中美华东制药有限公司，商品名：赛可平） 1.5 敏感性分析
和MMF胶囊（上海罗氏制药有限公司，商品名：骁悉）的 敏感性分析包括单因素敏感性分析和概率敏感性

·2002 · China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 16 中国药房 2020年第31卷第16期