Page 18 - 《中国药房》2026年7期

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物有效概率、低副作用和治疗期间不影响日常活动 ； 好研究结果进行对比分析，以进一步提升结论的稳健性
加拿大被调查公众不倾向于区分罕见病和普通严重疾 与普适性。
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病，且无论如何都偏好成本较低、获益较高的方案 ；对 4 结语
于欧洲地区的决策者，除了成本和健康获益，其他治疗 本研究发现，DCE 法作为 MCDA 的一种基于陈述
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方案的可获得性也受到重视 。这些偏好差异不仅源 偏好的赋权方法，已在 OMP 价值评估领域得到一定应
于不同地域的文化，也受特定地区OMP研发、市场和保 用。现有研究的属性可归纳为疾病、治疗和经济费用三
障水平差异的影响，例如在法国等发达国家，得益于较 大维度，其中治疗效果、疾病严重性、安全性、未满足需
好的 OMP 可及性和较高的保障水平，尽管被调查者仍 求及治疗费用构成了核心评估准则，反映出利益相关方
然偏好成本较低的方案，但该项偏好强度低于治疗效果 对 OMP 价值判断的共性关注点；尽管受访者普遍倾向
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和安全性 。 于治疗效果好、经济负担小的药品，但不同地区、不同人
二级准则中的药物可获得性与患病率的相对排名 群的具体偏好仍存在一定差异，提示在制定罕见病药物
较为靠后，这可能与罕见病通常缺乏流行病学数据、药 相关政策时需考虑本地化证据和多元利益诉求。
物可及性普遍较低有关。既往研究发现公众存在为罕 基于上述发现，本研究提出以下建议：（1）在开展
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见病中更严重疾病分配资源的倾向 ，但在当前研究 OMP 的 DCE 研究时，应严格遵循 ISPOR 联合分析清单
中，疾病负担这项二级准则排名较为靠后，这可能是由 和DIRECT清单，确保研究设计科学、过程透明、结果可
于罕见病本身负担难以准确测量，且被调查者更偏向于 比；（2）属性及水平的确定应充分结合文献证据、临床实
选择更有效的药物而非关注更高负担的疾病。 际及患者体验，并通过专家咨询、焦点小组等定性方法
3.4 方法局限与未来发展 进行验证，以反映真实临床需求与患者偏好；（3）在未来
本研究纳入的文献总体质量较高、偏倚风险小，但 的研究中，可进一步探索不同利益相关方、不同群体的
仍面临一些挑战。第一，在DCE法测量个体对不同属性 价值偏好异同，并结合国家和地方医保实际、多层次保
方案的选择偏好上，若被调查者对属性的内涵、水平的 障政策，促进研究结果转化为政策支持，为构建兼顾公
具体表现理解不同，或缺乏相关背景知识和概念，相同 平与效率的OMP价值评估框架提供实证依据。
偏好的个体也可能作出不同选择，从而影响结果；第二， 参考文献
尽管ISPOR联合分析清单没有规定纳入样本量的下限， [ 1 ] RODE J. Rare diseases：understanding this public health
priority[EB/OL]. [2025-08-14]. https：//www.eurordis.org/
但部分研究的样本量有限，可能无法准确代表目标人群
wp-content/uploads/2009/12/princeps_document-EN.pdf.
的价值偏好；第三，现有文献主要依赖文献系统回顾和
[ 2 ] 全国罕见病学术团体主委联席会议. 中国罕见病定义研
专家访谈确定属性及水平，但这一做法可能偏离临床与
究报告2021[R]. 上海：全国罕见病学术团体主委联席会
患者的实际偏好，或忽视利他主义、公平性等隐性价值
议，上海市罕见病防治基金会，2021.
维度。针对上述挑战，在未来的研究中，应规范实验设 [ 3 ] 刘鑫，唐彦，左玮，等. 国外孤儿药综合评价概述及启示
计，并加强沟通，确保被调查者充分理解各选项含义；依 [J]. 临床药物治疗杂志，2020，18（6）：85-88.
托线上平台实现数智化赋能，以保证样本量和结果的代 [ 4 ] NESTLER-PARR S，KORCHAGINA D，TOUMI M，
表性；关注 OMP 的多元价值，提高患者参与性，并根据 et al. Challenges in research and health technology assess‐
所调查目标疾病和治疗的具体特征对属性及水平设置 ment of rare disease technologies：report of the ISPOR
进行灵活调整；开展偏好与政策的关联研究，并立足我 rare disease special interest group[J]. Value Health，2018，
国现实情况，利用研究结果辅助罕见病卫生决策。 21（5）：493-500.
本研究还存在一些局限性。首先，根据纳入排除标 [ 5 ] BLONDA A，DENIER Y，HUYS I，et al. How to value or‐
phan drugs? A review of European value assessment
准，本研究排除了针对具体疾病用药和针对非药物治疗
frameworks[J]. Front Pharmacol，2021，12：631527.
措施的研究，而这些研究可能呈现与本研究纳入文献不
[ 6 ] LANCASTER K J. A new approach to consumer theory
同的偏好结果；其次，本研究利用主题综合法对准则的
[J]. J Polit Econ，1966，74（2）：132-157.
属性进行了概括和归纳，但该方法依赖于研究者的主观
[ 7 ] MORRIS S，WALTON H，SIMPSON A，et al. Preferences
判断，存在一定偏倚；最后，本研究纳入的文献数量较 for coordinated care for rare diseases：discrete choice
少，部分属性的出现频率较低，会对结果产生一定影响。 experiment[J]. Orphanet J Rare Dis，2024，19（1）：332.
未来研究应持续关注并纳入应用DCE法评估OMP价值 [ 8 ] BAUER B，BROCKMEIER B，DEVONSHIRE V，et al.
的相关文献，并针对具体 OMP 或非药物治疗措施的偏 An international discrete choice experiment assessing

· 840 · China Pharmacy 2026 Vol. 37 No. 7 中国药房 2026年第37卷第7期