Page 17 - 《中国药房》2026年7期

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总体而言，排名最靠前的二级准则为治疗效果，该 较大压力 ，这可能促使利益相关方更多地考虑经济性
准则在 6 篇研究中 [12―17] 拥有最高相对重要性；疾病严重 因素。
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性 、治疗费用 分别在 1 篇研究中具有最高相对重要 具体到各二级准则，药品/治疗有效性、疾病严重性、
性。具体而言，与疾病相关维度中，疾病严重性是最重 安全性和未满足需求被提及的频数较高，反映出各研究
要的二级准则，其次是患病年龄、患病率、疾病负担；与 者在制定 OMP 价值框架时具有的共同关注点，这与我
治疗/药品相关维度中，治疗效果是最重要的二级准则， 国开展的一篇MCDA研究结果一致 。相比之下，疾病
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其次是治疗方式、未满足需求；与经济费用相关维度中， 负担和避免损失2项准则各自仅被1篇研究提及1次，这
医保筹资是最重要的二级准则。治疗方式和治疗避免
可能与罕见病种类繁多、缺乏疾病负担数据等特点有
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损失分别仅在 1 篇研究 中被纳入，因此其排名结果可
关。不同罕见病的病理机制、发病人群、临床症状存在
能存在一定偏差。
较大差异，部分疾病存在阶段性进展，在不同阶段表现
3 讨论
出不同的特征，OMP的治疗侧重点也存在不同。例如，
3.1 DCE法及其应用情况
对于血友病等高致残率的疾病，OMP需要预防出血并阻
DCE 是一种用于评估被调查者对服务或产品的选
止关节残疾进展 ，但少有研究提及OMP对疾病特异性
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择偏好的量化方法或技术，该方法从被调查者的选择偏
症状的疗效。因此，在未来的研究中，应将疾病的显著
好中获得定量化陈述偏好数据，并定量分析影响被调查
特征和治疗侧重点纳入属性设置，并进行亚组分析，以
者选择不同产品的主要因素及其影响程度，因此在循证
关注被调查群体面对不同疾病的治疗方案和治疗阶段
和科学决策中得到广泛应用 [19—20] 。近年国际领域已有
时的偏好异同。
较多应用 DCE 进行 MCDA 赋权的研究，该方法在 OMP
3.3 OMP的价值偏好
价值评估和选择偏好中的应用也日渐增多。
不同研究获得的 OMP 价值偏好排序存在差异，但
从纳入文献看，多数研究在研究设计和开展阶段采
总体而言，在所有纳入研究中，治疗效果的排序最为靠
用了 ISPOR 联合分析清单提供的 DCE 路径，逐步完成
前，其次为医保筹资，且经济费用相关二级准则的相对
从确定研究目标、获取属性及等级、设计选择集、数据统
排名普遍靠前，这表明受访者倾向于关注经济性更优的
计分析等步骤，并报告了最终确定的属性及水平、调查
药品。上述结果可以从几个方面得到解释：首先，尽管
问卷示例、模型系数等关键信息；在研究设计中，综合考
OMP的成本-效果偏低，在基于增量成本-效果比的评价
虑文献综述结果和专家、患者等利益相关方意见以确定
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中不占优势，但其提供的健康获益高于非OMP ；其次，
属性及水平，合理设计选择集和问卷以减轻受试者理解
缺少医保覆盖会给罕见病患者带来沉重经济负担，例如
问题和作答的负担，通过预实验和预调研收集受试者反
我国一篇针对渐冻症患者的研究表明，住院患者年人均
馈以优化问题，合理执行统计分析，具有较强的合理性
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28 139.8元的治疗费用中，自付比例达到41.7% ；此外，
和规范性，可以为后续的DCE研究提供参考。
OMP是否必然给医疗系统带来高昂负担仍有争议，例如
3.2 OMP的DCE的属性及水平设置
一篇近年开展的预算影响分析认为高价OMP给大型城
由于存在证据难以获得、市场调节失灵等问题，针
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对OMP开展传统药物经济性评估较为困难 ，故学界通 市带来的报销负担有限 。因此，追求成本-效果更优的
常综合考量多重价值因素，为 OMP 的上市和进入医保 OMP仍具有合理性。近年来，我国相继出台《第一批罕
报销提供科学依据。因此，如何设置属性及水平，以尽 见病目录》《第二批罕见病目录》《罕见疾病药物临床研
可能涵盖 OMP 价值维度，成为其 DCE 研究必须解决的 发技术指导原则》等政策性文件，并通过一系列优先审
问题。 评审批程序鼓励企业开展 OMP 研发工作，市场竞争日
本文纳入的多数研究基于文献系统回顾来获取属 益激烈；同时，我国积极推进 OMP 进入国家医保谈判、
性及其水平，并结合专家咨询意见进行修改。这一做法 地方惠民保、商业保险，构建罕见病患者的多层次保障
能够考虑到更多的价值因素，同时在一定程度上确保了 格局，对OMP的成本-效果提出要求。在这一背景下，中
所纳入因素的重要性。 国受调查者更加偏好医保年支付费用低的方案，且对医
在最终确定的属性中，纳入最多的是与治疗直接相 保资金在 OMP 和非 OMP 之间的分配考量呈现出显著
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关的属性，其次是与疾病本身相关的属性，相对较少被 敏感性 。
强调的是经济费用相关属性，这与目前各国对 OMP 进 绝大多数二级准则没有表现出明显的相对优劣，提
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行较大幅度报销和补助的积极态度一致 。然而在医 示不同地区、不同人群呈现多样化偏好。例如，中国被
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疗资源有限、OMP价格高昂的背景下，医保支付方面临 调查者强烈倾向于拒绝高成本药品 ；英国人群重视药

中国药房 2026年第37卷第7期 China Pharmacy 2026 Vol. 37 No. 7 · 839 ·