Page 123 - 《中国药房》2023年19期
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药方式而选择将利司扑兰作为首个SMA治疗药物。诺 应发生情况的影响，以患者为中心，增加患者用药依从
西那生需要终生重复鞘内注射给药，这种给药方式易造 性，帮助改善患者临床结局。
成腰椎穿刺后头痛的累积风险，且对脊柱硬化或严重脊 4.3 DTP药房处方规范性审核的重要性
柱侧凸患者进行注射时，反复透视或 CT 扫描会引起辐 DTP 药房药师接收患者处方后，负责对处方审核、
射暴露风险增加 。从疗效优势方面比较，诺西那生疗 调剂、复核，并进行患者用药指导。此次随访患者中有1
[11]
效减弱或消失也是患者选择利司扑兰的一个重要原因。 名患者在接受援助药品期间曾因医疗机构使用非药品
有研究报道，约50%接受诺西那生治疗的患者出现磨损 说明书规定溶剂配制药品，导致患者出现暂时性功能退
效应，即在下一次给药之前的最后一个月内，诺西那生 化的纠纷问题。6名患者在服用利司扑兰期间体重发生
[12]
的 药 效 在 逐 渐 消 失 。 此 次 随 访 患 者 中 ，有 16 例 变化，但是用药剂量未作相应调整。不规范性用药可能
（38.1%，16/42）患者因服用诺西那生疗效不佳而选择增 导致患者用药疗效下降、不良事件增加，易产生医疗纠
加利司扑兰，为两药联用，目的在于增强疗效。但诺西 纷，这提醒DTP药房药师需重视并加强对处方的规范性
那生与利司扑兰联合用于治疗SMA的作用机制尚不明 审核，保障患者用药的安全性。
确，且目前尚无循证医学证据证明利司扑兰和诺西那生 4.4 DTP药房药师对利司扑兰用药患者的宣教要点
联用、中断药物治疗、转换用药对SMA疾病修正治疗的 利司扑兰是一款特殊的产品，体现在两个方面：第
疗效影响。DTP 药房药师需要重点关注不同疾病分型 一，利司扑兰用药剂量需要根据患者年龄及体重进行调
的 SMA 患者药物治疗方式与临床疗效改善的分布关 整；第二，利司扑兰口服溶液是预配制药品，要求由医疗
系，以便进一步收集真实世界临床证据，反馈于药品的 卫生专业人员（含药师）进行药品溶液配制。DTP 药房
临床应用。从经济因素方面比较，利司扑兰于2021年6 药师在开展患者首次用药宣教时，需要告知患者利司扑
月17日在我国上市，随访患者用药期间该药品未进入中 兰的药品性质。SMA患者大部分为儿童，其体重一般易
国医保。2022年6月，利司扑兰价格调整后治疗费用与 发生变化，药师开展药学服务时需提醒关注患者体重变
调价前相比有大幅度下降，但对于普通家庭来说仍然是 化并及时记录，药师根据患者实际用药量进行处方审
不小的负担。诺西那生于2022年1月1日正式进入我国 核，以免患者服药剂量错误。作为预配制药品，利司扑
医保，随访患者中有1例患者因无法承担利司扑兰药品 兰配制后的有效期为64 d（配制当天不纳入计算），药师
费用而转为诺西那生单药治疗。2023年3月1日利司扑 可以提醒患者按其实际用药需求购买药品，以免患者使
兰进入我国医保并正式执行后，按照患者年龄和体重可 用过期药品或造成药物资源浪费。
推算出患者报销后所需的年自付费用在1万至5万元之 4.5 DTP药房优化利司扑兰用药管理
间，极大降低了患者的医疗负担。 SMA 患者的运动能力变化反映出疾病的动态改变
4.2 关注不同药物治疗选择对SMA患者临床结局影响 过程。临床上对于不能独坐、可独坐、可独立行走患者
值得注意的是，患者进行 SMA 药物修正治疗过程 分别有费城儿童医院神经肌肉疾病评估量表（CHOP
[15]
中，存在中断药物治疗、利司扑兰与诺西那生联合用药、 INTEND） 、上肢模块测试修订版（RULM）或运动功能
[16]
利司扑兰与诺西那生转换用药等用药行为。利司扑兰 评估量表（MFM-32） 、6分钟步行测试法评估患者运动
常见不良反应主要是腹泻、头痛、皮疹、发热，诺西那生 功能。此次患者随访过程中，DTP药房的药师仅通过患
常见不良反应主要是头痛、呕吐、背痛 [5―6，13] 。此次随访 者或其家属口述的有关临床症状等较为主观的变化来
患者中，有1名既往接受诺西那生，后续增加利司扑兰为 反映药物治疗效果。DTP 药房药师应加强与医疗机构
两药联用的患者，用药后出现皮肤干燥、局部颜色变暗 医师或药师相互协作，在确定患者治疗需求的基础上，
这一不良事件，尚不确定是否因联合用药导致。根据 根据患者的运动能力状况，结合专业评估量表评估利司
JEWELFISH 研究的安全性分析结果，对于以往接受过 扑兰的治疗效果。DTP药房药师在后续的随访服务中，
诺西那生治疗的患者，继续接受利司扑兰治疗后（12 个 可增加患者生活质量评估项目。患者生活质量是药物
月）未发生与治疗相关的严重不良事件及停药事件，死 疗效的重要内容，是临床结局改善的重要指标。评估
亡病例数为 0，运动功能总体稳定，SMN 蛋白水平持续 SMA患者生活质量的量表有儿童生活质量量表——4.0
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增加 。这些研究结果初步验证了对于以往接受诺西 通用核心量表、生活质量评估量表（QOLM） [17―18] 。
那生治疗的患者转用利司扑兰的用药安全性，但两药联 本研究存在一定局限性，研究中随访数据来源于患
合同时使用尚无相关研究报道。随访患者中，以利司扑 者或家属口述，存在一定主观性或偏倚性，同时因疫情、
兰作为首个SMA修正治疗药物且单药治疗的患者临床 经济等原因患者存在中断用药的情况，目前无研究证据
症状改善最佳，其中又以1型SMA患者占比最高。DTP 证明中断治疗对临床疗效的影响，这些均影响最终临床
药房药师需要关注不同疾病分型患者使用不同药物治 疗效的代表性。因此未来需要DTP药房药师结合目前利
疗方式，对其临床结局包括临床症状改善情况、不良反 司扑兰用药管理经验，进一步优化患者随访管理流程。
中国药房 2023年第34卷第19期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 19 · 2417 ·
