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表2 我国儿童药物经济学研究文献分析方法分布 方法;干预方案和对照方案的选择均较为合理,且详细
Tab 2 Distribution of analysis method types in pedia- 描述了干预方案和对照方案治疗措施的相关信息;干预
tric pharmacoeconomics literatures of China 对象均有明确的纳入与排除标准,能较好地代表研究目
分析方法 文献篇数,篇 占比,% 标人群;研究健康产出结果主要基于真实世界数据,有
成本-效果分析 104 74.29 效率、治愈率等健康产出指标的选取具有一定的合理
成本-效益分析 22 15.71
最小成本分析 9 6.43 性;分析方法的选取较为恰当,部分研究提供了相关参
成本-效用分析 5 3.57 考依据以确定成本等具体参数值;对于研究结论解读也
合计 140 100. 较为充分,能正确客观地讨论总结研究的局限性。
2.2.4 模型应用 纳入的 140 篇研究文献中,有 13 篇 在PQAQ的时间范围和贴现维度下,我国儿童药物
(9.29%)使用了决策分析模型,主要包括简单决策树模 经济学研究文献质量一般,平均得分分别为 0.49 分和
型8篇(61.54%)、马尔可夫模型5篇(38.46%)。 0.53 分。例如,部分研究文献未具体说明研究时限,难
2.2.5 敏感性分析 纳入的140篇研究文献中,有61篇 以证明其成本与产出数据收集时限的合理性;部分研究
(43.57%)进行了敏感性分析,包括单因素敏感性分析 文献并未对不同时点的成本和产出进行合理的贴现,忽
38 篇(62.30%)、多因素敏感性分析 20 篇(32.79%)等, 略了时间对成本与产出价值的影响。
具体分布见表3。 此外,纳入文献在PQAQ的视角、成本和资源使用、
表 3 我国儿童药物经济学研究文献敏感性分析类型 增量分析、敏感性分析、利益冲突等维度均表现出较差
分布 的质量,平均得分 0.10~0.31 分。我国现有儿童药物经
Tab 3 Distribution of sensitivity analysis types in pe- 济学研究文献的研究角度选取较为模糊,多数研究文献
diatric pharmacoeconomics literatures of China 均未明确其研究角度,忽视了研究角度的重要性;治疗
敏感性分析方法 文献篇数,篇 占比,% 方案成本测算不恰当,多数研究文献仅测算了药物成
单因素敏感性分析 38 62.30 本,且并未对成本的识别选择进行相应说明,其研究方
多因素敏感性分析 20 32.79
概率敏感性分析 3 4.91 法与实际不符,降低了研究决策的可信度;增量分析结
合计 61 100. 果准确性较低,部分产出差异无统计学意义的研究文献
2.3 研究文献的质量评价 仍计算了增量成本-产出比,以此选择该研究的优势方
本研究采用PQAQ对纳入的140篇儿童药物经济学 案,该增量分析方法的运用并不合理;敏感性分析尚不
研究文献进行质量评价,其评价结果见表4(由于生存质 规范,多数研究文献未开展敏感性分析,其研究结果的
量维度下的各条目记录与研究相关的描述性信息不参 稳健性无从考证;除此之外,现有儿童药物经济学研究
与具体评分,故表中仅列出13个维度)。 文献往往忽略了对利益冲突的信息说明,难以证明其研
表4 我国儿童药物经济学研究文献PQAQ各维度得分 究并未受到利益冲突影响,这在一定程度上削弱了研究
Tab 4 PQAQ scores in each demension of pediatric 结果的客观性和可靠性。
pharmacoeconomics literatures of China 3 讨论
维度 维度内涵解释 得分(x±s) 目前,我国儿童药物经济学发展迅速,研究文献数
经济评价 研究问题是否涉及成本、产出以及是否选用特定分析方法 1.00±0.00 量总体呈增长态势,研究者多为临床医师、临床药师等
比较方案 干预方案和对照方案选择的具体情况 0.66±0.14 医疗机构人员,研究疾病种类集中于呼吸系统疾病和消
目标人群 干预对象能否较好地代表研究目标人群 0.92±0.17
时间范围 是否具体说明研究时限以及研究时限的选择是否合理 0.49±0.21 化系统疾病,其干预措施主要为药物治疗。就研究质量
视角 是否明确研究视角以及研究视角的选择是否恰当 0.10±0.27 而言,同国外儿童药物经济学研究 相比,我国儿童药物
[3]
成本和资源使用 治疗方案的成本测算是否具体全面 0.28±0.32 经济学研究质量参差不齐,研究质量仍有待提高。总体
产出 健康产出结果的具体情况 0.72±0.11
分析 分析方法的选取是否合理以及参数测算是否规范恰当 0.62±0.17 而言,我国儿童药物经济学研究往往未考虑儿童这一群
贴现 研究期限超过1年的研究是否对其成本、产出进行了贴现 0.53±0.50 体的特殊性,其研究方法存在一定缺陷。
增量分析 是否对成本和产出进行了正确的增量分析 0.31±0.33 3.1 研究角度不清晰
敏感性分析 是否开展敏感性分析并对其结果展开具体分析 0.31±0.36
利益冲突 作者与研究发起者关系以及作者能否独立控制研究方法 0.24±0.43 本研究结果显示,纳入的 140 篇研究文献在 PQAQ
结论 是否对其结果进行了正确解读 0.78±0.16 视角维度的平均得分为 0.10 分。在儿童药物经济学研
由表 4 可见,纳入的 140 篇儿童药物经济学研究文 究中,研究角度具有举足轻重的地位,只有在明确研究
献在 PQAQ 的经济评价、比较方案、目标人群、产出、分 角度的前提下,才能确定研究设计、分析方法、成本和产
析、结论等维度均表现出较高的质量,平均得分 0.62~ 出的测算等一系列评价过程。基于不同的研究角度,其
1.00分。由此可见,我国现有儿童药物经济学研究文献 成本测算范围、健康产出指标选取及计算均有较大差
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[7]
的研究问题较为明确,均采用了具体的药物经济学研究 别 。例如,本研究纳入的王建军等 、孙勃 、张钧侠 [10]
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中国药房 2020年第31卷第6期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 6 ·721 ·