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表2 我国儿童药物经济学研究文献分析方法分布                           方法;干预方案和对照方案的选择均较为合理,且详细
        Tab 2 Distribution of analysis method types in pedia-  描述了干预方案和对照方案治疗措施的相关信息;干预
               tric pharmacoeconomics literatures of China  对象均有明确的纳入与排除标准,能较好地代表研究目
        分析方法            文献篇数,篇               占比,%          标人群;研究健康产出结果主要基于真实世界数据,有
        成本-效果分析           104                 74.29        效率、治愈率等健康产出指标的选取具有一定的合理
        成本-效益分析            22                 15.71
        最小成本分析              9                  6.43        性;分析方法的选取较为恰当,部分研究提供了相关参
        成本-效用分析             5                  3.57        考依据以确定成本等具体参数值;对于研究结论解读也
        合计                140                 100.         较为充分,能正确客观地讨论总结研究的局限性。
        2.2.4  模型应用      纳入的 140 篇研究文献中,有 13 篇                 在PQAQ的时间范围和贴现维度下,我国儿童药物
       (9.29%)使用了决策分析模型,主要包括简单决策树模                         经济学研究文献质量一般,平均得分分别为 0.49 分和
        型8篇(61.54%)、马尔可夫模型5篇(38.46%)。                      0.53 分。例如,部分研究文献未具体说明研究时限,难
        2.2.5  敏感性分析      纳入的140篇研究文献中,有61篇                以证明其成本与产出数据收集时限的合理性;部分研究
       (43.57%)进行了敏感性分析,包括单因素敏感性分析                         文献并未对不同时点的成本和产出进行合理的贴现,忽
        38 篇(62.30%)、多因素敏感性分析 20 篇(32.79%)等,               略了时间对成本与产出价值的影响。
        具体分布见表3。                                               此外,纳入文献在PQAQ的视角、成本和资源使用、
        表 3  我国儿童药物经济学研究文献敏感性分析类型                          增量分析、敏感性分析、利益冲突等维度均表现出较差
             分布                                            的质量,平均得分 0.10~0.31 分。我国现有儿童药物经
        Tab 3 Distribution of sensitivity analysis types in pe-  济学研究文献的研究角度选取较为模糊,多数研究文献
               diatric pharmacoeconomics literatures of China  均未明确其研究角度,忽视了研究角度的重要性;治疗
        敏感性分析方法           文献篇数,篇              占比,%         方案成本测算不恰当,多数研究文献仅测算了药物成
        单因素敏感性分析            38                 62.30       本,且并未对成本的识别选择进行相应说明,其研究方
        多因素敏感性分析            20                 32.79
        概率敏感性分析              3                  4.91       法与实际不符,降低了研究决策的可信度;增量分析结
        合计                  61                 100.        果准确性较低,部分产出差异无统计学意义的研究文献
        2.3  研究文献的质量评价                                     仍计算了增量成本-产出比,以此选择该研究的优势方
            本研究采用PQAQ对纳入的140篇儿童药物经济学                       案,该增量分析方法的运用并不合理;敏感性分析尚不
        研究文献进行质量评价,其评价结果见表4(由于生存质                          规范,多数研究文献未开展敏感性分析,其研究结果的
        量维度下的各条目记录与研究相关的描述性信息不参                            稳健性无从考证;除此之外,现有儿童药物经济学研究
        与具体评分,故表中仅列出13个维度)。                                文献往往忽略了对利益冲突的信息说明,难以证明其研
        表4   我国儿童药物经济学研究文献PQAQ各维度得分                        究并未受到利益冲突影响,这在一定程度上削弱了研究
        Tab 4  PQAQ scores in each demension of pediatric  结果的客观性和可靠性。
               pharmacoeconomics literatures of China      3 讨论
        维度        维度内涵解释                        得分(x±s)        目前,我国儿童药物经济学发展迅速,研究文献数
        经济评价      研究问题是否涉及成本、产出以及是否选用特定分析方法     1.00±0.00  量总体呈增长态势,研究者多为临床医师、临床药师等
        比较方案      干预方案和对照方案选择的具体情况              0.66±0.14  医疗机构人员,研究疾病种类集中于呼吸系统疾病和消
        目标人群      干预对象能否较好地代表研究目标人群             0.92±0.17
        时间范围      是否具体说明研究时限以及研究时限的选择是否合理       0.49±0.21  化系统疾病,其干预措施主要为药物治疗。就研究质量
        视角        是否明确研究视角以及研究视角的选择是否恰当         0.10±0.27  而言,同国外儿童药物经济学研究 相比,我国儿童药物
                                                                                         [3]
        成本和资源使用   治疗方案的成本测算是否具体全面               0.28±0.32  经济学研究质量参差不齐,研究质量仍有待提高。总体
        产出        健康产出结果的具体情况                   0.72±0.11
        分析        分析方法的选取是否合理以及参数测算是否规范恰当       0.62±0.17  而言,我国儿童药物经济学研究往往未考虑儿童这一群
        贴现        研究期限超过1年的研究是否对其成本、产出进行了贴现     0.53±0.50  体的特殊性,其研究方法存在一定缺陷。
        增量分析      是否对成本和产出进行了正确的增量分析            0.31±0.33  3.1 研究角度不清晰
        敏感性分析     是否开展敏感性分析并对其结果展开具体分析          0.31±0.36
        利益冲突      作者与研究发起者关系以及作者能否独立控制研究方法      0.24±0.43      本研究结果显示,纳入的 140 篇研究文献在 PQAQ
        结论        是否对其结果进行了正确解读                 0.78±0.16  视角维度的平均得分为 0.10 分。在儿童药物经济学研
            由表 4 可见,纳入的 140 篇儿童药物经济学研究文                    究中,研究角度具有举足轻重的地位,只有在明确研究
        献在 PQAQ 的经济评价、比较方案、目标人群、产出、分                       角度的前提下,才能确定研究设计、分析方法、成本和产
        析、结论等维度均表现出较高的质量,平均得分 0.62~                        出的测算等一系列评价过程。基于不同的研究角度,其
        1.00分。由此可见,我国现有儿童药物经济学研究文献                         成本测算范围、健康产出指标选取及计算均有较大差
                                                                                           [8]
                                                             [7]
        的研究问题较为明确,均采用了具体的药物经济学研究                           别 。例如,本研究纳入的王建军等 、孙勃 、张钧侠                     [10]
                                                                                                 [9]
        中国药房    2020年第31卷第6期                                               China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 6  ·721  ·
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