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的研究文献均未明确说明其研究角度。可见，我国现有                            童药物经济学研究过程中所遇的难题并提供相关参考
        儿童药物经济学研究文献中，其研究角度的模糊使得成                            建议，补充儿童药物经济学研究方法学内容，真正发挥
        本数据存在较大的不确定性，导致健康产出指标选取缺                           《中国药物经济学评价指南》作为行业标准的引领、规范
        乏相应的依据，降低了研究结果的准确性、客观性。                             作用。例如，在健康产出指标的选择中，在儿童健康效
        3.2 成本测算不规范                                         用测量方面，建议《中国药物经济学评价指南》根据不同
            纳入的140篇研究文献在PQAQ成本和资源使用维                        年龄段的儿童，给出健康效用值测量的推荐方法；而对
        度的平均得分为 0.28 分。例如，本研究纳入的彭慧敏                         成本-效果分析方法中的效果指标选取应建立统一标
          [11]
                 [12]
        等 、刘芳 、周波林 的研究文献仅计算了药物治疗成                           准，通过借助客观性较强的可量化的结局指标，参考相
                          [13]
        本而未对其成本识别选择的原因进行相应说明；李晓义                            关机构制定的公认的判定指标，为临床效果指标的选择
                   [15]
        等 、张堃等 、李华等 的研究文献并未全面详细地阐                           给予相关建议或说明。
                            [16]
          [14]
        述成本数据来源和成本项目细则，而只报告了各个治疗                            4.2 相关学者应进一步提高药物经济学研究水平
        方案的总成本。上述研究文献成本测算的不规范，不仅                            4.2.1  明确研究角度       在儿童药物经济学研究中，研究
        在一定程度上降低了研究的透明度，同时也直接影响了                            角度的选择至关重要，一般而言，儿童药物经济学的研
        研究结果的准确度，进而难以为临床用药决策提供可                             究角度主要包括：全社会角度、医保付费方角度、雇主角
                                                                                                [26]
        信、精确的经济学证据。                                         度、医疗服务提供者角度以及患者角度等 。不同的研
        3.3 健康产出指标选择单一                                      究角度使得药物治疗方案的成本测算范围等存在较大
            一般而言，健康产出的测量指标主要包括效果、效                          差别，详见表5。因此，为提高研究结果的准确度和适用
        用、效益三大类，而本研究纳入的蔡秋晗等 、郑茜 、刘                          性，儿童药物经济学研究人员应根据自身研究目的及研
                                                   [18]
                                             [17]
        瑞等 的研究则主要依据疗效判定标准，将有效率、治                            究报告对象，确定最合适的研究角度。
             [19]
        愈率作为临床效果产出指标，而较少使用生命质量、生                                   表5   不同研究角度下的成本测量范围
        命质量调整年（Quality-adjusted life years）等综合性健康           Tab 5 Cost measurement range in different research
        效用指标，难以体现不同药物治疗方案对患儿整体健康                                   perspectives
        水平的改善情况。                                            研究角度                        成本测量范围
        3.4  分析方法应用不规范                                      全社会               直接医疗成本、直接非医疗成本、间接成本、外部性成本
                                                            医保付费方             直接医疗成本中“医保”补偿部分
            纳入的 140 篇研究文献在 PQAQ 增量分析、敏感性
                                                            患者                直接医疗成本中患者自付部分、直接非医疗成本、间接成本
        分析维度的平均得分均为0.31分。例如，本研究纳入的                          医疗服务提供者           医院消耗的医疗资源成本（按采购价格计算）
                           [21]
                [20]
        陈康娜等 、丁翔宇等 、张继红 的研究文献在效果指                           4.2.2  规范成本的识别与测量            在明确研究角度的前
                                    [22]
        标差异无统计学意义时，仍采用成本-效果分析方法，再                           提下，成本的识别与测量应全面可靠，并尽量包含不同
        依据增量成本-效果比、成本-效果比等指标以选择优势                           药物治疗方案下的各类成本项目。在成本测算过程中，
        治疗方案，其分析方法的应用并不合理；此外，何宝区                            只有当个别成本项目难以准确计算且所占比例较小时，
                            [25]
          [23]
                     [24]
        等 、杨文玉等 、李峻 的研究文献仅将药物价格作为                           才可将其忽略不计。例如，基于全社会、患者等角度，需
        敏感性分析参数，无法体现临床治疗效果、检查成本等                            对不同药物治疗方案的间接成本进行识别测量。由于
        其他不确定性因素对研究结果的影响，敏感性分析结论                            儿童作为药物经济学研究的特殊人群，正处于生长发育
        的可靠性难以保证。                                           关键阶段，对父母等照护人依赖性较强，在儿童就诊治
        4 建议                                                疗期间需要至少1名照护人，因此在明确儿童药物经济
        4.1  建议《中国药物经济学评价指南》补充儿童药物经                         学研究角度为全社会或患者等角度后，在识别测量干预
        济学方法学内容                                             措施成本的过程中则需着重考虑父母或监护人等因照
            儿童是药物经济学研究的特殊人群，正处于快速生                          顾患儿所产生的间接成本。
        长发育阶段，器官、神经系统功能尚未成熟，对许多药物                           4.2.3  合理选择健康产出指标           首先，研究人员在开展
        尤为敏感，其用药安全性、合理性极为重要。而儿童药                            儿童药物经济学研究时，应根据具体的研究目的和疾病
        物经济学评价研究的质量和结论将影响到临床决策的                             种类，考虑儿童对药物具有特殊的反应性和敏感性等因
        正确与否。但从我国儿童药物经济学研究现状来看，多                            素，制定与成人相比更加细致的儿童临床治疗效果评估
        数研究由于缺乏对研究设计、数据来源、分析方法的必                            指标，同时也可考虑选择生命质量调整年等健康效用指
        要阐述，研究质量较低，研究结果难以应用。                                标以体现治疗方案对患儿健康状态的整体改善情况。
            因此，为提高儿童药物经济学研究的应用价值，建                          4.2.4  正确运用分析方法         在选择评价分析方法、运用
        议《中国药物经济学评价指南》可收集研究人员开展儿                            敏感性分析方法方面，建议研究人员认真参考《中国药


        ·722  ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 6                                   中国药房    2020年第31卷第6期
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