Page 118 - 《中国药房》2026年1期
P. 118

于化疗强度、诊断时间等特征的风险评分模型，该模型                            测领域的开发，也限制了模型的泛化能力。
          可准确预测儿科患者发生发热性中性粒细胞减少症及                             3.2 模型性能评价标准缺失
          菌血症等严重并发症的风险；Li等 在肾母细胞瘤患儿                               目前，机器学习模型的性能评价尚未形成统一标
                                        [37]
          中建立了具有强泛化性的机器学习模型，该模型可预测                            准。虽然《个体预后或诊断的多因素预测模型透明报
          化疗诱发的骨髓 ADRs 风险。总体而言，机器学习能够                         告》的发布提高了预测模型报告的全面性和透明性，但
          捕获动态时序变化的数据，推动骨髓 ADRs 从被动的周                         是研究人员在实际建模过程中仍未完全遵循该报告提
                                                                      [42]
          期性监测，转向基于早期预测和个体化风险分层的主动                            出的规范 。这使得对不同研究者开发的ADRs预测模
          预警。                                                 型进行客观、有效的性能评价变得困难。
          2.5 其他器官ADRs预测                                      3.3 模型可解释性不足与临床转化困难
              机器学习在 ADRs 预测中的应用正持续扩展，已从                           机器学习模型具有“黑箱”特性，这限制了其临床转
          特定器官深入到全身多系统及特殊临床场景，显著提                             化和推广。虽然沙普利可加性解释、局部可解释模型无
          升了临床对药物安全风险的预测与管控能力。例如                              关解释等可解释技术逐步完善，但是仍无法充分揭示复
                     [38]
          Magnuson 等 采用逻辑回归算法建立的癌症老化与研                        杂模型中的内在决策逻辑。另外，监管与伦理的严格约
          究小组-乳腺癌评分系统，可根据肝功能指标、血红蛋白                           束、安全法规对患者隐私的保护也增加了模型的临床转
          水平等8个临床变量对乳腺癌老年患者全身多器官化疗                            化难度。因此，如何将机器学习模型嵌入现有临床工作
          毒性风险进行分层；另一项研究也发现，随机森林和                             流程中，实现医院信息系统和实验室系统的有效交互，
          XGBoost 模型能高效预测结直肠癌患者化疗诱导的多                         是机器学习模型临床转化的一大难题。
          种 ADRs（涉及骨髓、胃肠道、神经系统），这些模型的应                        4 结语与展望
                                            [39]
          用实现了跨器官ADRs风险的综合评估 。                                    算法的快速发展推动了机器学习在ADRs（如AKI、
                                                    [40]
              另外，在神经系统 ADRs 预测研究中，Cui 等 基于                    DILI 等）预测领域的发展，这一趋势与国家政策倡导的
          临床常规指标（如淋巴细胞计数等），采用 L1 正则化逻                         发展方向十分契合。国家卫生健康委员会发布的《卫生
          辑回归算法建立了丙戊酸钠致药物性运动障碍的临床                             健康行业人工智能应用场景参考指引》指出，应持续深
          预测模型，该模型具备良好的区分能力与校准能力                              化人工智能与机器学习在医疗健康服务领域的应用 ，
                                                                                                           [43]
         （AUROC 为 0.77，布莱尔评分小于 0.25），可有效识别中                   该指引为机器学习在ADRs预测中的落地提供了明确的
          高风险人群，为神经系统 ADRs 的临床预警提供了可靠                         政策支持。目前，机器学习在 ADRs 预测中的研究重点
                                       [41]
          工具。在皮肤ADRs方面，Cho等 研究发现，恶性肿瘤                         逐渐从追求算法性能转向与临床实际相适应，以及如何
          患者的临床特征与免疫检查点抑制剂所致皮肤不良反                             实现预测模型的临床转化。如牛津大学、西湖大学和腾
          应发生率存在显著关联，进而该研究团队利用逻辑回                             讯天衍研究中心联合研发的 DrugGPT 系统，整合了
          归、弹性网络等算法建立了皮肤ADRs预测模型。                             Drugs.com、英国国家医疗服务体系与PubMed三大权威
              总体而言，机器学习正在全面增强药物安全性评估                          知识库，实现了对ADRs的高精度识别和关联分析，该系
          的能力，为其在临床场景中的实时预警和精准风险管理                            统的预测准确率显著优于 GPT-4 和 ChatGPT 等通用
                                                                  [44]
          提供了坚实技术基础。                                          模型 。
          3 机器学习在ADRs预测中的局限性                                      未来，机器学习在 ADRs 预测领域的发展趋势应遵
              机器学习虽然在ADRs预测领域表现出巨大的应用                         循“技术-验证-整合”途径，系统性地推动模型落地。（1）
          潜力，但是在临床数据质量控制、性能评价以及临床转                            在技术层面，真实世界数据的质量直接决定了预测模型
          化等关键维度上仍存在诸多局限。                                     性能的上限，因此研究者应构建标准化的数据体系与多
          3.1 临床数据质量控制不足                                      中心合作模式。具体来说，研究者应在国家相应标准的
              医疗数据标准化是机器学习模型构建及后续应用                           框架下，探索构建“数据不动模型动”的虚拟协作网络，
          的核心，然而真实世界数据普遍存在数据量大、异质性                            从根本上破解“数据孤岛”难题。同时，研究者可利用
          强等问题，如何实现多模态数据的有效融合，提取兼具                            XAI 等技术，通过提供明确的风险决策依据，提升医护
          生物学意义和临床意义的特征，是当前需要突破的难                             人员对 ADRs 预测模型结果的认可度。另外，药师的角
          点。目前，我国临床场景下的电子病历系统尚未形成统                            色也至关重要，其需负责对 ADRs 预测模型输出的风险
          一的数据架构和术语规范，不同医疗机构之间普遍存在                            信号进行专业解读，并依据患者具体情况实现个体化用
         “数据孤岛”现象。因此，大规模、高质量、多中心数据集                           药监测。（2）在验证层面，研究重点应逐渐从追求算法性
          的构建仍存在一定难度，这制约了机器学习在 ADRs 预                         能转向与临床实际相适应，推动 ADRs 预测模型从单中


          · 108 ·    China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 1                               中国药房  2026年第37卷第1期
   113   114   115   116   117   118   119   120   121   122   123