Page 68 - 《中国药房》2025年17期

PD状态效用值 1.00
贴现率
度伐利尤单抗成本 参数上浮
参数下降
PD后观察组接受最佳支持治疗的比例 0.75
无进展生存状态效用值 WTP阈值（287 247元/QALY）
最佳支持治疗费用 对照组
PD后对照组接受最佳支持治疗的比例 方案具有经济性的概率 0.50 观察组
观察组血小板计数下降发生率
对照组血小板计数下降发生率
观察组贫血发生率 0.25
对照组贫血发生率
对照组中性粒细胞计数下降发生率
120 000 180 000 240 000 300 000 0 0 100 000 200 000 300 000 400 000 500 000
ICER/（元/QALY） WTP阈值/（元/QALY）
图7 情境分析的单因素敏感性分析旋风图 A.以3倍2024年中国人均GDP作为WTP阈值
1.00
的情境下，度伐利尤单抗联合化疗方案一线治疗晚期
BTC具有经济性的概率为87.70%；但在以3倍2024年甘 0.75
肃省人均 GDP 作为 WTP 阈值（158 475 元/QALY）的情 方案具有经济性的概率 0.50 WTP阈值（158 475元/QALY） 对照组
观察组
境下，该方案具有经济性的概率为0，进一步提示该方案 0.25
在低支付能力地区不具备经济性。
0
0 100 000 200 000 300 000 400 000 500 000
240 000 WTP阈值/（元/QALY）
220 000
200 000 WTP阈值（287 247元/QALY） B.以3倍2024年甘肃省人均GDP作为WTP阈值
180 000 图9 情境分析的成本-效果可接受曲线
160 000
增量成本/元 120 000 经济 推荐 。
140 000
[24]
不经济
100 000
本研究基于 2024 年 TOPAZ-1 研究更新数据，采用
80 000
60 000 中国卫生体系视角构建马尔可夫模型。基础分析结果
40 000
20 000 显示，度伐利尤单抗联合化疗方案相对于安慰剂联合化疗
0
0 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 方案的 ICER 为 1 166 344.46 元/QALY，显著高于以 3 倍
增量效用/QALY
A.以3倍2024年中国人均GDP作为WTP阈值 2024 年中国人均 GDP 作为的 WTP 阈值（287 247 元/
QALY），不具备经济性。引入 PAP 情境后，ICER 降至
160 000
235 885.16 元/QALY，低于 WTP 阈值，提示此时该方案
140 000
具备经济性。然而，在以甘肃省为代表的低收入地区，
120 000 该ICER值仍高于区域WTP阈值（158 475元/QALY），提
增量成本/元 80 000 经济 示地区经济水平对该治疗策略的可接受性具有重要影
100 000
不经济
60 000
40 000 WTP阈值（158 475元/QALY） 响。本研究选择甘肃省作为区域情境分析对象，并非因
为度伐利尤单抗仅在该省份应用，而是出于研究设计的
20 000
考量——甘肃省人均GDP处于中国较低水平，能够在一
0
0 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8
增量效用/QALY 定程度上代表中国经济欠发达地区的现实情况，将其作
B.以3倍2024年甘肃省人均GDP作为WTP阈值 为模拟情境，探讨资源受限地区在支付能力边界下对新
图8 情境分析的成本-效果平面散点图 治疗方案的可负担性和经济性，可增强研究结论在国家
3 讨论 层面政策制定与地区卫生决策中的参考价值。
[9]
值得注意的是，尽管本研究与Ye等 均引入PAP情
尽管已有多项研究对度伐利尤单抗联合GP方案用
境，但两者 ICER 差异显著。其主要原因在于援助机制
于晚期 BTC 一线治疗的药物经济性进行评估 [9，21―23] ，但
模拟深度与药品价格设定不同。本研究基于最新中标
该方案在多数国家的ICER普遍高于本国WTP阈值，不
价格，细化模拟了“自费+赠药”递进策略，并结合用药周
[9]
具备经济性。Ye等 基于TOPAZ-1研究构建模型，在引
期进行计算，更能真实反映患者的实际支付路径；而 Ye
入PAP情境下，ICER仍达159 645美元/QALY，远超以3 [9]
等 仅以“援助存在”作为简化假设，未明确赠药结构，可
倍2021年中国人均GDP作为的WTP阈值（约37 000美元/ 能低估援助对成本的影响。此外，模型中关于患者体表
QALY）；在美国、日本和加拿大开展的相关研究中，所得 面积的设定假设，以及药物成本所采用的价格基准年份
ICER 同样显著高于 WTP 阈值，经济性结论与上述研究 的差异，也可能对两项研究中 ICER 的估算结果产生一
一致 [21―23] 。相较而言，英国国家健康与临床优化研究所 定影响。
在引入价格折扣并结合疾病严重程度加权后，将 ICER 本研究亦存在一定的局限性。首先，生存数据来源
控制在 20 000～30 000 英镑/QALY，接近其 WTP 上限， 于国际多中心临床试验——TOPAZ-1研究，尽管该研究
从而使该方案在英国被认为具有经济性，进而获得 中亚洲患者占比超过50%，但地域及种族差异可能影响

· 2146 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 17 中国药房 2025年第36卷第17期