Page 67 - 《中国药房》2025年17期

在概率敏感性分析中，本研究基于上述分布类型及 阈值为 1 990 000 元/QALY 时，度伐利尤单抗联合化疗
取值范围，对所有模型参数进行赋值，执行5 000次二阶 方案具有经济性的概率为100%。
蒙特卡罗模拟。模拟结果用于绘制成本-效果平面散点 PD状态效用值
贴现率
图及成本-效果可接受曲线。 度伐利尤单抗成本 参数上浮
无进展生存状态效用值 参数下降
1.7 情境分析 PD后观察组接受最佳支持治疗的比例
最佳支持治疗费用
鉴于度伐利尤单抗价格较高，多数患者经济负担较 PD后对照组接受最佳支持治疗的比例
观察组贫血发生率
重。为提升药物可及性并减轻患者负担，中国初级卫生 对照组贫血发生率
对照组中性粒细胞计数下降发生率
保健基金会发起了相关肿瘤免疫治疗患者援助项目（pa‐ 观察组血小板计数下降发生率
对照组血小板计数下降发生率
tient assistance program，PAP），针对低保患者分阶段提 750 000 1 000 000 1 250 000 1 500 000
ICER/（元/QALY）
供药品援助：第一阶段，患者累积自费使用度伐利尤单 图4 基础分析的单因素敏感性分析旋风图
抗达到 3 000 mg 后，按用药周期获赠不超过 18 000 mg
的药品，援助期限不超过12个月；第二阶段，在完成第一 800 000
阶段后，患者自费用药1 500 mg，可获赠不超过9 000 mg 700 000
的药品，援助期限不超过6个月；病情稳定者可按第二阶 600 000
段方案重复申请。 500 000 不经济
400 000
本研究假设所有患者均符合援助条件，基于该PAP 增量成本/元 300 000 WTP阈值（287 247元/QALY）
开展情境分析，采用3倍2024年中国人均GDP（287 247 200 000
元/QALY）作为 WTP 阈值。考虑到中国地区经济发展 100 000
差异较大，为进一步探讨上述治疗方案在经济欠发达地 0 0 0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8
区的经济性，本研究引入区域WTP阈值进行情境分析。 增量效用/QALY
图5 基础分析的成本-效果平面散点图
依据《中国药物经济学评价指南2020》“可根据研究目标
[11]
设定不同支付意愿阈值”的建议 ，本研究选取 2024 年 1.00
人均GDP最低的省份甘肃省作为代表，设置其3倍人均 0.75
GDP（158 475 元/QALY）作为区域 WTP 阈值，用以模拟
资源受限地区的可支付能力边界。 方案具有经济性的概率 0.50 WTP阈值（287 247元/QALY） 对照组
观察组
2 结果 0.25
2.1 基础分析结果
0
基础分析结果（表 3）显示，观察组相对于对照组的 0 600 000 1 200 000 1 800 000
WTP阈值/（元/QALY）
ICER 为 1 166 344.46 元/QALY，显著高于以 3 倍 2024 年
图6 基础分析的成本-效果可接受曲线
中国人均GDP作为的WTP阈值（287 247元/QALY），可
见相对于安慰剂联合化疗方案，度伐利尤单抗联合化疗 2.3 情境分析结果
方案一线治疗晚期BTC不具备经济性。 实施 PAP 情境下，度伐利尤单抗联合化疗方案的
表3 基础分析结果 ICER 为 235 885.16 元/QALY（表 4），低于以 3 倍 2024 年
中国人均GDP作为的WTP阈值（287 247元/QALY），具
组别 成本/元 效用/QALY 增量成本/元 增量效用/QALY ICER/（元/QALY）
观察组 704 669.08 1.49 684 872.81 0.59 1 166 344.46 有经济性；但其高于以3倍2024年甘肃省人均GDP作为
对照组 19 796.27 0.90 的 WTP 阈值（158 475 元/QALY），提示该方案在该地区
2.2 敏感性分析结果 经济背景下仍不具备经济性。
单因素敏感性分析结果（图 4）表明，PD 状态效用 表4 情境分析的成本-效用分析结果
值、贴现率、度伐利尤单抗成本及无进展生存状态效用 组别 成本/元 效用/QALY 增量成本/元 增量效用/QALY ICER/（元/QALY）
值对 ICER 有较大影响，而其他参数对 ICER 的影响较 观察组 158 307.10 1.49 138 510.83 0.59 235 885.16
小。概率敏感性分析的成本-效果平面散点图（图 5）显 对照组 19 796.27 0.90
示，5 000 次蒙特卡罗模拟中的 ICER 均高于 WTP 阈值 单因素敏感性分析结果（图 7）显示，实施 PAP 情境
（287 247 元/QALY），说明度伐利尤单抗联合化疗方案 下，PD 状态效用值、贴现率、度伐利尤单抗成本、PD 后
一线治疗晚期BTC不具备经济性。成本-效果可接受曲 两组接受最佳支持治疗的比例及费用、无进展生存状态
线（图 6）显示，在上述 WTP 阈值下，度伐利尤单抗联合 效用值等为影响 ICER 的主要因素。其中 PD 状态效用
化疗方案具有经济性的概率为 0；当 WTP 阈值为 839 值在±25% 的范围内变动可能使经济性评价结果发生
848 元/QALY 时，度伐利尤单抗联合化疗方案开始具备 变化。
经济性；当WTP阈值为1 154 907元/QALY时，度伐利尤 概率敏感性分析结果（图 8、图 9）显示，在以 3 倍
单抗联合化疗方案具有经济性的概率为 50%；当 WTP 2024年中国人均GDP作为WTP阈值（287 247元/QALY）

中国药房 2025年第36卷第17期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 17 · 2145 ·