Page 110 - 《中国药房》2022年7期
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表结果转换为基于偏好且具有效用值积分体系的效用                             值的分布可能存在多个峰。如图1所示，这是一张类风
        量表结果的工具，成为一个行之有效地获取健康效用值                            湿性关节炎患者EQ-5D效用值的分布直方图，可以明显
        的重要途径 。映射法最早运用于健康领域是在 1996                          看出图中大致存在 3 个分布群，分别在 0 附近、0.5～0.9
                   [4]
        年Bosch等 关于评估间歇性跛行患者的效用指标研究                          范围内以及1附近。
                  [5]
        中。早期映射模式分为专家模式和计量经济学模型分                                 3
        析模式，目前基本采用的是后者。在健康领域，映射则
        是指通过构建非基于偏好量表到基于偏好量表的转换
        模型，从而将非偏好生命质量信息转化为同等效力的基                                2
        于偏好效用值单一指数的方法              [6－8] 。映射的主要流程包
        括确定量表、获取数据、选择映射模型进行回归分析、模                              密度
        型性能评价等，其中模型的选择至关重要，影响着整个                                1
        映射结果的准确性。现有的映射研究依然偏爱选择简
        单易使用的模型，如普通最小二乘法（ordinary least
                                  [9]
        square，OLS）模型。李梦楠等 的研究显示，OLS 模型、                        0   －0.5         0          0.5        1
        受限因变量（Tobit）模型、删失最小绝对离差（censored                                           EQ-5D得分
        least absolute deviations，CLAD）模 型 、广 义 线 性 模 型       图1 类风湿性关节炎患者EQ-5D效用值的分布图
        （general linear model，GLM）、多分类逻辑回归（multino-             传统的映射模型在面对 EQ-5D 的上述分布特征时
        mial logistic regression，MLR）模型是目前映射研究使用
                                                            无法完全捕捉到完整信息，因而模拟分布与实际分布存
        最多的 5 类模型。然而传统的映射模型在面对 EQ-5D
                                                            在一定差异。鉴于此，英国谢菲尔德大学的 Hernández
        效用值的复杂分布时无法很好地进行拟合，难以真实地
                                                            Alava 等 研究者开发了用于映射的 ALDVMM。该研
                                                                   [11]
        反映出实际健康效用值的分布情况，这可能给药物经济
                                                            究团队以类风湿性关节炎患者的数据为基础，通过将健
        学评价结果带来严重的误差。针对该现象，国外学者为
                                                            康评估问卷残疾指数（health assessment questionnaire-
        EQ-5D开发了一种新的映射模型，即调整有限因变量混
                                                            disability index，HAQ-DI）映 射 到 EQ-5D-3L，从 而 开
        合 模 型（the adjusted limited dependent variable mixture
                                                            发 出 了 ALDVMM。研究者们尝试了 4 类模型——线
        model，ALDVMM）。基于此，本文将对 ALDVMM 及其
                                                            性回归模型、Tobit模型、调整有限因变量非混合模型和
        优势与运用现状进行介绍，旨在为研究者进行效用量表
                                                            ALDVMM，结果显示ALDVMM相较于其余3类模型表
        映射研究时提供更多的选择与参考，也为帮助相关药物
                                                            现得更为优秀。
        经济学评价更有效准确地获取健康效用值提供参考。
                                                            1.2  模型原理
        1 ALDVMM简介
                                                                ALDVMM 的本质是通过多个模型混合，有效展现
        1.1  模型背景
                                                            EQ-5D的几个潜在分布类型，且各分布类型与因变量的
            EQ-5D 的分布主要存在以下特征：（1）健康效用值
                                                            关系可能不同。假设某EQ-5D的分布可分为C个部分，
        存在上限1，且此处堆积大量观测值，这是健康效用值测
                                                            以 c（c＝1，2，…，C）部 分 的 个 体 i 为 观 察 对 象 ，h 为
        量量表的共通问题。但在实际研究中，对于健康状况而
                                                            EQ-5D 在该积分体系下的理论最大值，l 为最小值，β为
        言，1 并非是上限，而只是由于测量原因，导致研究者无
        法观察到1以上的健康效用值。这就导致了大量观测值                            系数，x为协变量，y为因变量，ε为误差项，满足独立同分
        处于上限值 1，而他们中的相当一部分数值可能超过了                           布，其模型可简单表示如下           [11－12] ：
                                                                                *
        1。（2）EQ-5D效用值的分布并不具有完全连续性。完全                                  1      if y i|c＞h
                                                                                *
        健康状态的效用值与下一个相邻健康状态的观测值之                                 yi|c＝ l      if y i|c≤l  … … … … … … （式1）
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        间存在较大的差距。例如刘国恩教授团队基于中国人                                       y i|c  if l＜y i|c≤h
                                                                 *
        群建立了 EQ-5D-3L 积分体系，通过积分体系确定的完                           y i|c＝βcxi+εic … … … … … … … … … … … … … （式2）
        全健康状态（即“11111”状态）以及第二健康状态（即                             需要注意的是，在ALDVMM潜在的分布类型中，会
                                                [10]
       “11211”状态）的健康效用值分别为 1 和 0.887 。需要                    出现一个类型的平均值为 1，且其方差趋于 0，这就是该
        注意的是，为满足完全健康状态理论效用值为1，该积分                           模型所展现出来的EQ-5D在上限值1处的堆积现象。
        体系在计算完全健康状态时并未减去常数项（若减去，                            1.3 模型确定与检验
        健康效用值为 0.961），其余状态则需减去常数项，这使                            对于如何确定EQ-5D可能存在的分布类型数量，即
                                                                                                      [11]
        得完全健康状态与第二健康状态之间存在明显的断层，                            ALDVMM 包含的模型数量，Hernández Alava 等 在研
        故 EQ-5D 的整个效用值分布并未连续。（3）EQ-5D 效用                    究中表明，由于ALDVMM本身存在嵌套，因此传统的似


        ·868 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 7                                    中国药房    2022年第33卷第7期
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