Page 110 - 《中国药房》2022年5期

有越来越多的研究表明，靶向药物对于肺动脉高压是具 某地区参保人数 以 1 000 万人口为例；人口自然增长率：0.33％；参保
率：96.7％
有较好成本-效果的治疗方式：澳大利亚研究者采用成 肺动脉高压患病人数 肺动脉高压患病率：15/1 000 000
本-效果分析法对靶向药物波生坦治疗肺动脉高压与传 肺动脉高压患者就诊率：95％、95.5％、96％（2021－
肺动脉高压就诊人数 2023年）
统疗法进行比较，结果显示患者在使用波生坦后15年的
肺动脉高压正确诊断的患者人数 肺动脉高压患者诊断率：50％、50.5％、51％（2021－
2023年）
质量调整生命年相较传统疗法显著增多 ；我国的 1 项
[3]
肺动脉高压患者靶向药物治疗率：50％、50.5％、51％
使用靶向药物的患者人数 （2021－2023年）
相关研究表明，在为期终生的治疗中，采用波生坦治疗
肺动脉高压比采用常规姑息治疗能多获得 6.19 个质量 肺动脉高压未纳入门特门慢病种（情景一） 肺动脉高压纳入门特门慢病种（情景二）
调整生命年，平均每获得1个质量调整生命年的增量成 患者人群：采用不同治疗方案的患者人数 患者人群：采用不同治疗方案的患者人数
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本为 70 906 元 。在缺乏靶向药物的时代，肺动脉高压 医疗费用：药品费用、门诊挂号及检查检 医疗费用：药品费用、门诊挂号及检查检
验费用、住院费用、死亡事件费用 验费用、住院费用、死亡事件费用
患者的 1 年生存率仅为 68％ ；随着靶向药物研发及应
[5]
报销比例：普通门诊报销比例为0（假设无 报销比例：门特门慢报销比例为80％，住
报销），住院医保报销比例为65％ 院医保报销比例为65％
用的逐步进展，我国肺动脉高压患者的 1 年生存率和 3
年生存率分别提升至 92％和 75％ 。治疗肺动脉高压 肺动脉高压纳入门特门慢病种新增的费
[6]
用及其对医保基金的年度预算影响
的靶向药物在2019、2020年陆续被纳入我国国家医保目
图1 预算影响分析模型的结构与目标人群
录，但落地政策亟待优化，部分患者在门诊接受靶向药
1.2 研究人群
物治疗无法报销，而门诊实际报销水平深刻影响着患者
对药品的可及性及依从性 。 本研究模型考虑的目标人群为采用靶向药物治疗
[7]
的肺动脉高压患者（图1）。以1 000万人口的城市为例，
门诊特定病和门诊慢性病（以下简称“门特门慢”）
人口自然增长率（0.33％）采用国家统计局的数据 ，参
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报销政策是医保针对部分病种开放的、可在门诊报销的
保率（96.7％）来自《医疗保障蓝皮书：中国医疗保障发展
[8]
一种政策 ，可进一步减轻患者疾病负担、提高医疗保障
[11]
报告（2020）》 ；因为我国缺乏具有代表性的肺动脉高
水平，让患者选择更具成本-效果的治疗方式。鉴于此，
压流行病学研究，故采用法国注册登记研究数据库中的
本研究从我国医保支付方角度出发，综合分析肺动脉高
肺动脉高压患病率（15/1 000 000） ；就诊率、诊断率及
[2]
压纳入门特门慢报销政策对医保基金的预算影响，从而
靶向药物治疗率来自临床专家访谈，分别为 95％～
为医保报销决策提供参考。
96％、50％～51％、50％～51％。基于上述数据，可推算
1 资料与方法
出预期受门特门慢政策影响的患者人群。
1.1 研究设计与模型构建
1.3 成本数据
基于我国医保支付方角度，以 1 000 万人口的城市
1.3.1 药品费用 由于肺动脉高压的基础治疗药品价
为例，评估将肺动脉高压纳入地方门特门慢报销政策的
格低，对医保基金影响不大，故本研究模型中的“药品费
预算影响，测算成本主要包括药品费用、门诊挂号和检
用”指的是靶向药物费用。纳入分析的靶向药物类别包
查检验费用、住院费用以及死亡事件费用（图 1）。根据
括内皮素受体拮抗剂（如马昔腾坦、波生坦）、5型磷酸二
《中国药物经济学评价指南2020》的推荐，预算影响分析
酯酶抑制剂、鸟苷酸环化酶激动剂及前列环素类似物
模型的研究时限设定为3年（2021－2023年） 。本研究
[9]
（如司来帕格）。其中，除了5型磷酸二酯酶抑制剂未被
基于文献回顾、药品销售数据库分析、临床专家访谈等 纳入国家医保目录以外，其余类别药品皆已纳入，依照
方式整合肺动脉高压流行病学数据、各治疗方案患者使 各药品在国家医保目录及国家带量采购中的情况获得
用比例及费用数据。文献搜集来源包括PubMed、知网、 药品单价；各药品医保每月支出药费由药品单价乘以使
万方数据库。为了更好地了解肺动脉高压患者在我国 用频率再乘以报销比例。在肺动脉高压未纳入门特门
临床实践中的就诊情况及相关医疗资源利用情况，本 慢报销政策的情况下，该地区亦无门诊统筹报销政策，
研究设计了结构化医生调研问卷，获得了临床数据及 即医保报销比例为0，只有波生坦收纳于《国家基本药物
相关模型参数，并确认了信息的准确性。同时，本研究 目录》，故该药的报销比例以门诊乙类药品平均报销比
访问了 5 位来自北京、上海、广州三级甲等医院的临床 例 45％计算；假设肺动脉高压纳入门特门慢报销政策
专家（均为具有多年诊治经验的副主任及以上级别的医 后，取门特门慢病种平均报销比例80％为该病种的报销
师），访谈内容涉及肺动脉高压患者的就诊率、诊断率、 比例。各药品的患者使用比例来自药品销售数据库及
靶向药物治疗率、各治疗方案患者使用比例、医疗资源 文献汇整。上述成本数据及患者使用比例经过加权平
利用情况等。预算影响分析模型结构的结构如图 1 均后，可预估得到医保每月支出的靶向药物费用（表
所示。 1）。另外，受访临床专家指出，目前我国临床应用靶向

·612 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 5 中国药房 2022年第33卷第5期