Page 72 - 《中国药房》2020年23期
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世界上糖尿病患者最多的国家，且发病态势急速攀                                  疗效数据判断标准：（1）无效——患者经过治疗后
          [4]
        升 。作为一种慢性疾病，糖尿病病程长、并发症多、医                           的尿糖、血糖下降程度未达到标准水平，疾病症状无明
        疗资源耗费巨大，给患者带来了沉重的健康和经济负                             显改善。（2）有效——患者经过治疗后血糖较治疗前下
        担 。其中，作为主要经济负担来源的直接医疗费用，其                           降 10％以上、2 hPBG＜10.0 mmol/L（180 mg/dL）或者
          [5]
        发展态势近年来已经超过同期国内生产总值的年均增                             FBG＜8.3 mmol/L（150 mg/dL），疾病症状与治疗前比较
               [6]
        长速度 。因此，药物经济学的评估对糖尿病治疗的重                            有明显改善。（3）显效——患者经过治疗后血糖较治疗
                    [7]
        要性不言而喻 。糖尿病患者中，2型糖尿病患者占比最                           前下降 30％以上、2 hPBG＜8.3 mmol/L（150 mg/dL）或
                        [8]
        大，约达 90％以上 。2 型糖尿病患者在治疗时若口服                         FBG＜7.2 mmol/L（130 mg/dL），疾病症状基本消失。以
        降糖药效果不佳或存在口服药禁忌，则需使用胰岛素治                            有效率和显效率之和作为总有效率。
        疗；尤其是病程较长时，胰岛素治疗可能是最主要的控                            1.3 研究方法
              [9]
        糖措施 。临床常用胰岛素包括胰岛素类似物与人胰岛                            1.3.1  基于一般化加速建模（GBM）的倾向性评分匹
        素等，相较于人胰岛素，胰岛素类似物在降低夜间低血                            配   为消除观察性研究中混杂因素的影响，通过 GBM
        糖发生风险与重症低血糖方面凸显出较强的优势，但其                            估算出倾向值，并进行倾向性评分匹配，入选相应样本
                                 [7]
        药物成本也相应地明显更高 。因此，医师与患者在治                            作为成本-效果分析的最终研究对象。GBM算法作为一
        疗时需要从疗效与经济性两方面综合考虑，选择出合适                            种非参数方法，能够自适应地进行倾向性评分匹配，而
        的治疗方案。本研究采用回顾性数据，通过倾向性评分                            不用预设特定的模型 。这个特点使其在应用于未知
                                                                               [10]
        匹配平衡组间差异，构建净效益回归框架（Net-benefit                      数据结构时可以达到较低的预测误差。本研究以GBM
        regression framework，NBRF）来分析胰岛素类似物与人               算法替代Logistic回归，以估计倾向值进行0.25 σ卡尺内
        胰岛素治疗2型糖尿病的成本-效果，以期减轻患者疾病                           最邻近匹配，从而消除 A、B 两组患者在观测协变量（个
        经济负担，提高患者治疗依从性，进而实现医疗卫生资                            人基本人口学信息和疾病信息）不一致情况下的影响。
        源的合理配置与高效利用。                                        协变量均衡性检验采用标准化偏差法（SD） 。
                                                                                                 [11]
        1 资料与方法                                             1.3.2  构建 NBRF    为解决增量成本-效果比（ICER）分
        1.1  研究对象                                           析结果的不确定性，通常采用 NBRF 实现对 ICER 指标
            选取于 2012 年 1 月－2017 年 1 月在重庆市某三甲                的区间估计     [12-13] 。ICER通常用于药物经济学中比较2种
                                                                                  [14]
        医院就诊的5 217例2型糖尿病出院患者，通过纳排标准                         及以上治疗方案的经济性 ，其公式为：
        的筛选，纳入533例患者作为研究对象。其中，接受胰岛                              ICER＝（C1－C0 ）/（E1－E0 ）
        素类似物治疗的患者有349例，记为A组；接受人胰岛素                              其中，C1和 C0分别表示 A 组和 B 组的成本，E1和 E0
        治疗的患者有 184 例，记为 B 组。针对两组患者的基本                       分别表示效果。ICER 的判断标准为：设定单位健康收
        信息与用药情况，进行回顾性研究。                                    益的最大支付意愿（WTP）为λ，当一个方案相较于另一
        1.1.1  纳入标准       ①参照《中国 2 型糖尿病防治指                  个方案的ICER低于λ时，则表明该方案经济性更佳。假
        南》（2017 年版）的糖尿病判断标准，患者符合下列 3 项                      设 A、B 两组的成本之差用ΔC 表示，效果之差用ΔE 表
        中任何 1 项即可诊断为 2 型糖尿病：餐后 2 小时血糖                       示，则可用公式表示为：
        （2 hPBG）≥11.1 mmol/L（200 mg/dL）、空腹血糖（FBG）≥              ΔC/ΔE≤λ
        7.0 mmol/L（126 mg/dL）、有糖尿病症状且随机血糖≥                      实际上，研究通常采用每组的平均成本和平均效果
        11.1 mmol/L（200 mg/dL）；②治疗用药为胰岛素类似物                 来计算ICER，即：
        或者人胰岛素的患者；③患者患病时长为5～10年；④患                              ICER＝（C1－C0 ）/（E1－E0 ）
        者通过饮食或运动等方式治疗但疗效不佳。                                     虽然关于 ICER 估计的统计学方法在不断进步，但
        1.1.2  排除标准      ①1 型糖尿病患者；②心脑血管疾病                  它依然有自身的限制，表现为当两组平均效果接近于一
        患者；③认知功能障碍者；④患有非常严重的胃肠道疾                            致，即 limf（E1－E0 ）＝0 时，比率不再具有连续性。为解
        病者；⑤中重度神经病变者；⑥孕妇或哺乳期妇女；⑦                            决该问题，本文采用最大支付意愿λ来进行标量变换，可
        肝、肾功能不全者。                                           用公式（式中的NMB表示净效益）表示为：
        1.2 数据收集                                                NMB＝λ（E1－E0 ）－（C1－C0 ）
            本研究数据包含：患者治疗所花费的成本数据、疗                              由此可以得出：
        效数据、疾病信息和个人基本人口学信息。成本数据来                                NMBi＝λ（Ei－Ci ）
        源于患者治疗期间医疗机构所记录的全部卫生资源的                                 同时，净效益分析也可以将患者的疾病特征和人口
        消耗。疾病信息包括患者入院时病情严重程度、是否患                            学特征通过构建线性回归模型的方式来控制其对净效
        有其他慢性疾病、住院治疗时间等。个人基本人口学信                            益的影响，从而得出治疗方案的差异对净效益的影响。
        息包括年龄、性别、婚姻状况等。                                     其回归模型结构为：


        ·2878 ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 23                                 中国药房    2020年第31卷第23期
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